現代醫學的進步降低新生兒死亡率的同時增加了腦癱患兒的發病率。腦癱是導致兒童身體殘 疾的重要疾患，給家庭、社會帶來沉重負擔。

傳統療法在臨床上對腦癱患兒主要采用藥物、手術、康復治療及高壓氧等治療手段，但這些治療對腦癱患兒療效不穩定，更多是一種支持性治療，尤其對一些重癥患兒療效不佳。

近年來，干細胞在治療神經系統疾病方面的潛在作用受到廣泛關注，干細胞療法在治療腦癱的臨床試驗上表現出積極的結果。

目前，干細胞療法除應用于皮膚組織缺損、骨關節炎、糖尿病等疾病治療外，有動物疾病模型實驗也證實其在治療神經系統疾病方面的可行性，且在臨床試驗上也有案例報道證實其療效。

干細胞治療腦癱可能的機制

目前，干細胞治療腦癱的機制雖然還不能完全明確，但有動物實驗和臨床試驗研究證實它具有促進神經恢復和神經保護作用的特性，并可能通過以下直接或間接的作用機制來治療腦癱。

直接作用：直接作用是指腦癱發生后，受損的腦組織會釋放出多種生物活性因子，在“歸巢”機制的作用下，引導移植入患兒體內的干細胞容易穿過已受損的血腦屏障遷移至腦損傷區域而產生作用。干細胞到達受損組織處后，在受損組織的特定微環境誘導下，通過增殖分化發育為相應組織類型的功能細胞，使各個腦區的神經網絡結構連接增加，從而改善腦癱患兒的功能結局。

間接作用：間接作用是指當干細胞移植到患兒體內后可旁分泌各種生長因子來修復受損腦組織和營造良好的恢復微環境，如血管內皮生長因子（VEGF）能促進損傷部位的血管再生，穩定損傷部位的血液循環；肝細胞生長因子（HGF） 可影響少突膠質細胞的發育和生長，加速髓鞘的形成 ；腦源性神經生長因子（BDNF）可通過細胞外調節蛋白激酶 （Erk）磷酸化或TrkB信號轉導來改善低髓鞘化，還可以與神經生長因子（NGF）共同激活內源性神經干細胞再生。

另外，在這些生長因子的作用下能夠對受損組織起到調節免疫反應、減輕炎癥反應、抗氧化應激、抗纖維化、抗凋亡等多種共同作用。

干細胞治療腦癱的臨床研究

目前，干細胞治療腦癱的臨床試驗側重于對單個受試對象的療效及安全性評價的研究。截止到2020年1月31日從美國臨床試驗數據庫（Clinicaltrials）查詢到使用 ADMSCs治療腦癱的臨床試驗共2項，治療缺血缺氧性腦病（HIE）的臨床試驗共1項(表1)。

臨床試驗的案例報道

HIRANOA等首次報告1例7歲腦癱患兒經過6次靜脈注射移植同種異體干細胞療法后，評估了其治療安全性和可行性。報告顯示在隨訪12個月的時間里，患兒臨床表現顯著改善，生活質量及身心評分均顯著提高，未見嚴重不良反應。此研究一定程度上反應同種異體ADMSCs在腦癱患兒中可安全有效地使用。

目的：總結分析神經干細胞治療腦癱的效果。

方法：2018-2019年Qiang等人報道79例腦癱患兒經過神經干細胞移植治療后，進行日常生活活動能力(ADL)評估。比較治療前與治療1個療程(21～28d進行4次神經干細胞移植治療)后ADL得分，評估療效。

結果：治療前后ADL總分、步行動作、床上運動、認識交流動作得分比較,差異均有統計學意義(P＜0.05)。

結論：隨訪兩年，神經干細胞移植對腦癱患者治療有效，其中65例腦癱患兒患兒的運動、語言功能改善明顯，步行動作得到改善，認識交流動作得分得到提高，另外14例語言功能的改善顯效較晚，在移植治療后6個月后顯效，整個治療過程和隨訪期間未發現與干細胞治療相關的嚴重不良事件發生。

神經干細胞移植治療小兒腦癱是安全、有效、可行的，第2療程神經干細胞移植治療可進一步改善患兒運動功能，因此腦癱患兒有必要接受2個甚至更多療程的神經干細胞移植治療。

總結：總之，干細胞療法憑借其良好的生物學特性在治療腦癱上展現出極大的潛力，現有的臨床試驗也表現出積極的結果。

相信隨著研究的深入開展，干細胞移植治療腦癱有望徹底實現臨床轉化。