浙江衛健委：細胞治療已不存在臨床轉化問題，將做好政策支持

據浙江省衛生健康委員會網站消息，浙江省衛健委近期答復省人大代表戴靈芝《關于在中國（浙江）自由貿易試驗區內開展細胞技術研究和轉化應用先行先試的建議》稱，綜合相關情況，并根據最近國家藥監局批準CAR-T細胞治療產品的情況，細胞治療已不存在臨床轉化問題，而是應當作為藥品，通過藥監部門審批后進入臨床應用。浙江省衛健委做好政策支持，支持以臨床需求為導向，加快細胞治療領域新藥創制和產業化發展。

據澎湃新聞此前報道，“120萬元打一針，2個月癌細胞清零”的帖子2021年9月一度刷爆網絡。帖子里被網友稱為“神藥”的阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達），是中國首個獲批的CAR-T藥物。實現“2個月癌細胞清零”的患者，是中國國內首例接受CAR-T細胞治療藥物阿基侖賽注射液治療的“彌漫性大B細胞淋巴瘤”患者。

2021年6月30日這名患者接受淋巴細胞采集，8月2日回輸CAR-T細胞，8月26日經PET-CT影像學檢查，結果顯示該患者達到醫學上的完全緩解。8月26日，這名患者從上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科辦理了出院手續。

浙江省衛健委在前述答復中介紹，細胞治療主要分為干細胞和體細胞兩項內容。針對干細胞，目前只能臨床研究，不能臨床應用，國家層面出臺了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，明確干細胞臨床研究只允許在三甲醫療機構進行，并要求在取得國家衛生健康委和國家藥監局備案后才能開展，省級衛生健康和藥監部門負責對干細胞臨床研究備案項目進行初審。

針對體細胞，除了上述獲得國家藥監局批準的CAR-T細胞治療產品外，魏澤西事件后國家已全面叫停體細胞臨床應用，2020年國家衛生健康委下發通知，要求體細胞臨床研究參照干細胞進行備案管理。

浙江省衛健委介紹，國際上，對細胞治療產品和技術的監管方式總體分為兩種，一種是作為產品，由藥品監管部門進行臨床準入審批；另一種則將其作為一種醫療技術，由衛生部門進行監管，醫療機構可依法決定臨床應用。我國之前沒有明確采用哪種細胞治療監管方式，2019年3月29日，國家衛生健康委發布《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（征求意見稿），一度熱議細胞治療將作為技術進行管理，但該辦法征求意見后一直沒有正式出臺。

2021年2月9日，國家衛生健康委對十三屆全國人大三次會議第4371號建議的答復中，提到“干細胞、免疫細胞等細胞制劑具有明顯的藥品屬性。國家藥品監管部門已經為相關制劑通過藥品審批制定配套政策，審批后可以迅速廣泛應用，既有利于保障醫療質量安全，又有利于產業化、高質量發展。我委將積極支持、引導生命健康產業創新示范區相關企業按照藥品研發相關制劑”。

2月10日，國家藥品監督管理局藥品評審中心正式發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》（2021年第14號）。

6月23日，國家藥品監督管理局正式批準復星凱特生物科技有限公司CAR-T細胞治療產品奕凱達（阿基侖賽注射液）新藥上市申請，成為我國首個獲批上市的細胞治療類產品，用于治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤。

2019年以來，浙江省發改委、省衛生健康委、省科技廳、省藥監局均收到有關辦件，要求在桐廬健康城、三江控股集團等單位開展區域細胞制備中心、細胞庫建設試點。各部門積極開展服務活動，在溝通過程中，提出了細胞治療臨床應用的問題，省衛生健康委向國家衛生健康委進行請示了解，國家明確表示干細胞、體細胞治療只能開展臨床研究，不能臨床應用。各部門也積極向辦件批示省人大領導報告，省人大法律部門認為，在國家明確表示細胞治療不能臨床應用的情況下，浙江省不能以創新為名，隨意突破法律禁區。

目前，浙江全省有8個干細胞臨床研究基地和6個項目獲得國家備案，在報備案項目8個。在體細胞臨床研究方面，省衛生健康委參照干細胞備案流程，召集相關專家進行審查，省級初審通過后，向國家衛生健康委報送備案申請。目前，浙江省已向國家上報備案申請2項，都處于申報階段，未獲國家備案。

細胞治療產業已成為當今全球生物醫藥產業、生命科技前沿探索最重要的領域之一。目前浙江省在間充質干細胞、CAR-T細胞治療等技術領域與世界發展同步并有可能實現超車。省委、省政府對細胞治療十分重視，主要領導多次作出重要批示和指示，省衛生健康委以“積極作為、科學嚴謹、依法推進”的原則，更大力度支持細胞治療技術研究和發展。在省級層面建立協調機制，加強部門間溝通協調，細化職責、互通信息，增強工作合力。同時，成立細胞治療臨床研究省級專家委員會、倫理委員會，嚴格把關細胞治療臨床研究項目準入條件，加強監督管理，確保實施過程符合要求。

浙江省衛健委在答復中對代表說，根據您提出的意見建議，在前期工作的基礎上，各部門繼續進行了有效溝通，均認真進行了辦理：省發改委提出支持在自貿區內建設細胞技術研究與產業發展園區，支持創建細胞技術研究與產業化領域省級工程研究中心。省科技廳將鼓勵相關產業納入舟山高新技術產業園區發展，大力支持細胞治療領域技術攻關研發，支持技術成果通過平臺交易，并對符合條件的項目予以補助。省經信廳表示支持細胞技術研究與產業化，對符合條件的產業化項目，爭取列入省產業鏈協同創新項目或生產方式轉型示范項目計劃，并給予財政支持。省市場監管局表示可以在申請重點實驗室、技術創新中心、科技項目培養和系統學科帶頭人遴選等方面給予舟山支持，并全力促進舟山優質科技成果轉化應用。省藥監局表示將配合國家藥監局做好按照藥品進行的細胞治療產品注冊備案，提升生物制品的審評能力、檢驗能力和監督檢查水平。

浙江省衛生健康委認真研究國家衛生健康委的全國人大建議答復，并向國家衛生健康委請示。國家衛生健康委科教司表示從國家監管層面，細胞治療已逐漸轉向按產品監管，由藥品監管部門按藥物審批后進入臨床應用。此外，省衛生健康委也向海南省衛生健康委了解博鰲樂城國際醫療旅游先行區細胞治療轉化應用的情況，得知目前園區干細胞等新技術仍停留在臨床研究階段，存在臨床研究及轉化應用的銜接路徑不明確，先進技術監管難度大等問題。

綜上所述，并根據最近國家藥監局批準CAR-T細胞治療產品的情況，細胞治療已不存在臨床轉化問題，而是應當作為藥品，通過藥監部門審批后進入臨床應用。

下一步，浙江省衛生健康委和有關部門將貫徹落實《國務院關于印發中國（浙江）自由貿易試驗區總體方案的通知》（國發〔2017〕16號）和《浙江省人民政府關于印發中國（浙江）自由貿易試驗區深化改革開放實施方案的通知》（浙政發〔2020〕32號），積極支持細胞治療相關技術研究，加強政策跟蹤研究，規范準入管理。具體將做好以下工作：

一是做好政策支持。支持以臨床需求為導向，加快細胞治療領域新藥創制和產業化發展。及時跟蹤國家關于細胞治療按藥品制劑申報的政策，了解自貿區內開展細胞治療的最新進展，在自貿區范圍內支持細胞技術研究與產業化發展。

二是做好跟蹤服務。積極服務自貿區相關醫療衛生機構和企業，聯合相關部門加大細胞治療政策指導和醫療資源對接服務力度，建立常態化聯系機制，根據需要做好指導服務，及時幫助解答關心的問題，切實幫助解決發展遇到的困難。

三是做好監督管理。嚴格把關干細胞和體細胞臨床研究備案省級初審，著重對臨床研究方案、制劑制備、倫理審查等內容進行審核。提升審評能力、檢驗能力和監督檢查水平，為浙江省細胞治療產業發展提供技術支撐和政策指導。

來源：澎湃新聞