2022年4月11日，全球迎來了第25個“世界帕金森病日”，據帕金森這一常見神經功能障礙疾病的首次發現已逾200年。

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目前我國帕金森病患者已超三百萬人，其中，65歲以上人群患病率為1.7%；預計到2030年，患病人數將達到500萬人，幾乎占到全球患病人數的一半。

面對廣大的帕金森患者群體，新藥研發企業也在不斷探索針對這一疾病的相關解決方案。

2022年的“世界帕金森日”，武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）就正式向國家藥審中心提交了帕金森研發管線NouvNeu001的IND申請，4月28日，據國家藥監局藥品審查中心（CDE）官網-受理品種信息公示，武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）“人源多巴胺能前體細胞注射液”（代號：NouvNeu001）臨床試驗申請（IND）已獲受理（受理號：CXSL2200194）。

臨床前數據顯示，通過睿健醫藥自研的高效化學小分子誘導功能細胞再生技術，NouvNeu001移植入體內后可高效轉化為成熟多巴胺能神經元，分泌多巴胺遞質，并與體內原有神經元形成神經連接，產生綜合性的治療功能，改善帕金森癥狀。為帕金森疾病提供了一條嶄新的細胞藥物臨床治療路徑。

值得一提的是，此次NouvNeu001IND受理，也讓睿健醫藥正式成為國內首家、國際上第二家在帕金森領域多能干細胞衍生藥物臨床申請獲得受理的生物醫藥公司，僅次于拜耳旗下的BlueRock。

公司官網信息顯示，成立短短四年多來，睿健醫藥已快速完成了多條研發管線的布局。除面向帕金森疾病、脊髓損傷、腦卒中等神經退行性疾病的細胞藥物外，公司還在視神經病變、糖尿病視網膜病變、肌萎縮側索硬化，肝臟代謝等領域探索細胞藥物治療的可能。

此次NouvNeu001IND申報順利獲得受理，無疑為帕金森臨床治療帶來了新的希望。

關于帕金森病（PD）

帕金森病(Parkinson's disease, PD)是一種危害中老年身體健康慢性神經退行性疾病，全球有600多萬人患有帕金森病。它是阿爾茨海默病之后第二常見神經退行性疾病。帕金森病主要病理特征為腦內黑質多巴胺能神經元（DN）進行性喪失，導致紋狀體多巴胺（DA）含量缺乏，從而引起運動障礙。

帕金森病患者運動癥狀主要包括靜止性震顫、肌肉僵直、姿勢不穩與運動遲緩。此外，一系列非運動癥狀可出現在運動障礙之前，包括焦慮、嗅覺障礙、自主神經功能障礙、情感和記憶障礙等。

據估計， 目前我國帕金森病患者已超300萬人，其中65歲以上人群患病率為1.7%，每年新發病例近10萬人。隨著全球老齡化的加劇，罹患該疾病的人數還有可能進一步增加。PD龐大的患者基數正成為日益嚴重的公共衛生和社會問題重點。同時，該疾病巨大的未滿足治療需求催生了該領域的不斷發展。

干細胞為帕金森病治療帶來曙光

目前，帕金森病是一個無法徹底根治的疾病，輔以藥物治療外,還有以腦深部電刺激為代表的手術治療等，但傳統的治療手段均無法逆轉神經變性，無法增加多巴胺能神經細胞的數目。因此尋求一種從病因上提高神經系統細胞數目的治療具有重要意義。

近年來，干細胞技術得到迅猛發展，干細胞在再生醫學、建立疾病模型及藥物篩選等領域逐漸顯示出其巨大應用價值。由于干細胞具有自我更新能力和多向分化潛能，可分化為多巴胺能神經元，并且在損傷組織內進行神經再生與修復，為帕金森病干預帶來了曙光。

而此次NouvNeu001 IND申報順利獲得受理，無疑為帕金森臨床治療帶來了新的希望。

IPS技術治療帕金森的臨床進展

早在2018年7月30日，日本政府批準了京都大學使用誘導多能干細胞（iPS細胞）治療帕金森的臨床試驗。這也是日本政府第三次批準將iPS衍生細胞移植到病人體內。

該計劃將于2018年8月1日起正式實施。

誘導多能干細胞是通過對成熟體細胞“重新編程”培育出的干細胞，擁有與胚胎干細胞相似的分化潛力

該臨床試驗由京都大學ｉＰＳ細胞研究所提出，高橋盾（Jun Takahashi）教授及其同事引領，將以其所保存的健康捐贈者iPS細胞，培養約500萬個可產生多巴胺的神經細胞，再將這些能分化成神經細胞的前體細胞移植到帕金森病患者腦部，以試驗這種方法治療帕金森病的有效性和安全性。

2017年，高橋盾團隊在《自然》雜志發表了iPS細胞可改善帕金森病的研究結果。該團隊利用人的iPS細胞制成了神經元細胞，并將這些神經元細胞移植至8只患有帕金森的猴子腦中，結果顯示，猴子的手足顫抖狀況得到了改善，開始變得靈活，經過最長2年時間的觀察，未出現長出腫瘤的異常狀況。

這些數據為iPS細胞治療帕金森的臨床試驗奠定了科學基礎。

iPS技術是干細胞研究領域的一項重大突破，它回避了歷史已久的倫理爭議，解決了干細胞移植醫學上的免疫排斥問題，使干細胞向臨床應用邁進了一大步。近年來，越來越多的制藥和生物技術公司利用iPS細胞進行藥物研發、毒性篩選以及疾病模型的開發。

從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001的各類試驗動物在給藥四周后，不僅行為學功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。 相比之下，全球范圍內同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的藥理藥效具有顯著優勢。

“此次NouvNeu001 IND申報順利獲得受理體現出睿健醫藥團隊的高效執行力。在研發過程中，我們充分考慮未滿足的臨床需求，始終以患者的利益為主要目標，對產品進行了充分的科學性以及嚴格的安全性評估。”睿健醫藥聯合創始人兼CEO魏君博士如此表示。