國內細胞治療產品受理及獲批情況（截至2022年3月9日）

發表時間：2022-03-16 17:22

2022年2月28日，南京傳奇/強生的CAR-T產品“西達基奧侖賽”獲FDA批準上市！

出海成功！首款國產CAR-T免疫細胞療法獲FDA批準上市，定價46.5萬美元

這是首款獲美國FDA批準的，由中國藥企設計和研發的CAR-T療法；也是第二款由中國企業原創發明，獲FDA批準的抗癌新藥，距離上一款（百濟神州澤布替尼）已經過去兩年多。這是第二款獲批上市的靶向BCMA的CAR-T療法，也是中國第一款上市的靶向BCMA的CAR-T療法。2017年底，該藥物獲得藥品審評中心（CDE）批準開展臨床，拉開了國內細胞藥物研發的序幕。

國內首款獲批上市的CAR-T藥物是復星凱特的阿基侖賽注射液，于2021年6月23日正式獲批。2021年9月3日，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液也正式獲批。這2款藥物都是靶向CD19的CAR-T療法，前者由Kite Pharma的Yescarta經過技術轉移而進行本地化生產，后者則是建立在Liso-cel（JCAR017）基礎上，由藥明巨諾自主研發的一款CAR-T療法，是我國首款1類生物制品的CAR-T產品。另外，2022年3月2日，瑞基奧侖賽注射液第2個適應證的上市申請獲得CDE受理，有望年內獲批。

那么，其他細胞藥物目前的研發進度如何？離上市還有多遠？下面為大家一一梳理。

受理品種及獲批情況

截至2022年3月9日，CDE共受理了135個細胞治療產品的各類申請（自北京永泰擴增活化的淋巴細胞申請臨床算起，該產品已獲批臨床，之前受理的標準較低，未納入統計)。其中絕大部分為試驗性新藥（IND）申請（包括8項補充申請），僅有3個為上市申請（目前已獲批2個）。在這135個申請中，70個為CAR-T，25個為其他類型的免疫細胞治療；31個為MSC，其他類型的前體細胞為9個。

在132個臨床申請中（包括近期受理、尚在審評中的品種），共有88個獲批臨床。

表國內細胞治療產品受理情況一覽表

1. CAR-T

在受理的70個CAR-T藥物中，絕大部分為自體來源的CAR-T，僅有2款異體來源的CAR-T藥物[ 亙喜生物的GC007g注射液，包括2個受理號（CXSL1900151和CXSB2000060），已獲批臨床；南京北恒生物的CTA101 UCAR T細胞注射液，IND申請仍在審評中]。

靶點方面，大部分為CD19（包括亙喜生物的GC007g注射液），共47個；BCMA為11個；雙靶點有6個；其余6個分別為GPC3（2 個，CXSL1700203和CXSB2101017）、Claudin 18.2、CD20、CD30 和HIV-1（各1個）。

適應證方面，除了科濟生物的GPC3和Claudin18.2 CAR-T及重慶精準生物的C-4-29細胞制劑（雙靶點，BCMA/CD70）為實體瘤外，其余均為血液系統腫瘤，涵蓋FDA已獲批的適應證（ALL、DCBCL、MCL、FL 和MM）。

值得注意的是，雖然諾華的CAR-T是全球首個獲批的CAR-T藥物，但布局中國市場較晚。諾華首選是自己遞交臨床申請，之后和西比曼旗下的上海賽比曼生物聯合申報，已獲批臨床，適應證為ALL和DCBCL，均已獲得FDA批準。

2. 其他免疫細胞

25個CAR-T之外的免疫細胞中，包括多種類型，共有9個獲批臨床，具體如下。

（1）廣東香雪的TAEST16001注射液，為TCR-T，適應證為軟組織肉瘤；

（2）三胞集團旗下的上海丹瑞引進的Sipuleucel-T注射液，為樹突狀細胞，FDA已獲批上市, 適應證為前列腺癌；

（3）武漢華大吉諾因的靶向新生抗原自體免疫T細胞注射液，為T 細胞，適應證為實體瘤;

（4）瑞創生物的RC1012注射液，為雙陰性T細胞，適應證為AML;

（5）北京永泰的擴增活化的淋巴細胞，適應證為肝癌；

（6）國健呈諾的靶向間皮素嵌合抗原受體NK細胞注射液，適應癥位為晚期上皮性卵巢癌；

（7）廣東天科雅生物的TC-E202注射液，適應癥為HPV16陽性既往治療失敗的復發或者轉移性宮頸癌；

（8）諾未科技的自體記憶性淋巴細胞注射液，適應癥為原發性肝細胞癌根治術后高復發風險患者；

（9）廣州達博生物的自體自然殺傷細胞注射液，適應癥為消化道腫瘤。

3.MSC

MSC共有25個受理（包括同一產品不同適應證）獲批臨床；MSC的來源包括胎盤、臍帶、骨髓、脂肪和宮血。適應證包括GVHD、膝骨關節炎及其他13種適應證。其中，西比曼的自體人源脂肪間充質祖細胞注射液是唯一自體來源的MSC，其余均為異體。Stemedica和九芝堂美科聯合申報的缺血耐受人同種異體骨髓間充質干細胞，注冊分類為進口，其余均為國產。