細胞療法是當今醫(yī)學研究最前沿也是最熱門的方向之一，取得了令人興奮的成果。如果說二十世紀是藥物治療的時代，那么二十一世紀就是細胞治療的時代。

3月4日下午3時，2022全國兩會-全國政協(xié)十三屆五次會議在人民大會堂開幕。兩會前夕，全國政協(xié)委員呂紅兵在接受媒體采訪時表示，他將在提案中建議：設立“干細胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應用特區(qū)”、適度開放干細胞、基因技術(shù)這一領域的國際資本參與投資。

此外，2022年各地兩會也陸續(xù)開幕，北京、上海、湖南、大連、黑龍江等地關于細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展備受關注。而在今年這個特殊時期，更是受到民眾的期待。

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細胞治療登上2022年全國及各地兩會

全國政協(xié)委員呂紅兵建議：設立“干細胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應用特區(qū)”

全國政協(xié)委員呂紅兵

3月3日，在2022年全國兩會即將召開前，全國政協(xié)委員呂紅兵在接受第一財經(jīng)采訪時表示，為了加快推進我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，建議一方面在干細胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應用領域適度開放多元化投資，另一方面，細化和優(yōu)化國家集采政策，給予企業(yè)自主研發(fā)新藥特別是生物醫(yī)藥特殊關注和待遇。

呂紅兵在提案中建議，可以制定更為詳細的、有利于充分保護和推進我國自主創(chuàng)新藥品研究和開發(fā)的集采政策“細則”。比如，對于符合前沿創(chuàng)新技術(shù)的企業(yè)自主研發(fā)新藥，尤其是是生物醫(yī)藥，給予較長的容忍期；即由企業(yè)自主決定是否進入集中采購目錄，以及進入集中采購目錄的價格折扣空間，以鼓勵更多的市場主體投資創(chuàng)新藥發(fā)展，鼓勵全球科技人才云集于中國創(chuàng)新藥企業(yè)。

隨著人民生活水平的提高，老齡化社會帶來腫瘤高發(fā)、退行性疾病高發(fā)，干細胞和基因技術(shù)的投入、研發(fā)關乎疾病治療成本、醫(yī)藥可及性，并將極大影響我國在國際生物醫(yī)藥領域的競爭能力和競爭優(yōu)勢。呂紅兵認為，適度開放干細胞、基因技術(shù)這一領域的國際資本參與投資，將極大推動我國在該領域的研究和開發(fā)進程。

呂紅兵也在提案中建議，可以充分運用“浦東新區(qū)法規(guī)”“海南自由貿(mào)易港法規(guī)”等國家立法授權(quán)的立法資源，設立“干細胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應用特區(qū)”，制定詳細的制度、政策和指南，開放外資等多種投資主體對該領域的投資。

北京政府報告：加快新型細胞治療、基因編輯等生物前沿技術(shù)轉(zhuǎn)化應用

陳吉寧同志作政府工作報告

2022年1月6日，北京市第十五屆人大五次會議在北京會議中心開幕。北京市市長陳吉寧在市人民政府工作報告中提出：進一步做強新一代信息技術(shù)、醫(yī)藥健康“雙引擎”，推動集成電路、人工智能、通信等領域“卡脖子”技術(shù)實現(xiàn)新突破，加快新型細胞治療、基因編輯等生物前沿技術(shù)突破和轉(zhuǎn)化應用，加速創(chuàng)新藥、高端醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)化進程。

上海兩會｜陳啟宇委員：讓患者用得起細胞治療藥物，構(gòu)建多元支付體系

上海市政協(xié)常委陳啟宇

2022年1月19日，上海市政協(xié)十三屆五次會議開幕，上海市政協(xié)常委陳啟宇提交一份《關于多措并舉，推動上海打造全球細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地》的提案。

陳啟宇建議，在目前我國細胞治療產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展和技術(shù)日趨成熟的當下，上海市能夠制定出臺一系列有利于促進細胞治療企業(yè)在滬持續(xù)深耕、培育打造上海全球細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地的政策措施，鞏固上海在全球細胞治療產(chǎn)業(yè)競爭中的領先優(yōu)勢地位。

陳啟宇具體建議五點：

第一，由政府部門出臺扶持細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展的專項政策體系，從產(chǎn)業(yè)引導基金、關鍵人才引進、科研經(jīng)費支持、臨床研究支持、產(chǎn)業(yè)化獎勵政策、產(chǎn)業(yè)用地支持、稅收支持、支付體系等各方面予以政策支持。

第二，鼓勵支持差異化、有特色的細胞治療技術(shù)創(chuàng)新企業(yè)在上海創(chuàng)業(yè)，鼓勵滬上研究型醫(yī)院、高校、科研機構(gòu)、藥企合作進行創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化，優(yōu)化聯(lián)動機制。

第三，擴大臨床使用醫(yī)院范圍，推動高水平、差異化醫(yī)療機構(gòu)引入細胞治療臨床使用，進一步推動行業(yè)發(fā)展。建議有關部門出臺相應政策鼓勵上海全市符合條件的醫(yī)療機構(gòu)（包括一部分合格的民營醫(yī)院）開展細胞治療臨床能力建設。

第四，構(gòu)建細胞治療的多元支付體系，讓更多普通患者用得上、用得起細胞治療藥物。建議市醫(yī)保部門探索建立多維度的細胞治療產(chǎn)品醫(yī)保支付評估方法，給予按藥品申報上市的細胞治療產(chǎn)品一定程度的醫(yī)保覆蓋或?qū)ｍ椦a助；支持注冊地和生產(chǎn)地都在上海的細胞治療企業(yè)產(chǎn)品納入“滬惠保”特藥保障范圍，降低患者支付壓力；政府與藥企、健康科技平臺、商業(yè)保險公司等共同合作開發(fā)分期付費、按療效付費等創(chuàng)新支付模式等。

第五，建議上海市相關部門牽頭行業(yè)協(xié)會、藥企和醫(yī)院等市場主體，對開展商業(yè)化細胞治療的醫(yī)療機構(gòu)審評認證標準、患者治療規(guī)范和不良反應處置規(guī)程、藥品供應鏈和冷鏈運輸管理制度、細胞治療藥品經(jīng)銷商管理規(guī)范等進行政策研討， 形成行業(yè)認可的標準規(guī)范。

湖南：政協(xié)委員支持湖南干細胞與再生醫(yī)學產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展

湖南省政協(xié)委員吳金明、孔和平、陳宏忠、鄭安生聯(lián)名建議湖南參照天津、深圳等地做法，特許自貿(mào)區(qū)內(nèi)的臨床機構(gòu)開展干細胞治療臨床應用以及成本性收費，以吸引全國干細胞技術(shù)及備案企業(yè)在園區(qū)聚集，形成虹吸效應，加速科研項目落地、轉(zhuǎn)化、孵化以及產(chǎn)業(yè)化，促進湖南省干細胞與再生醫(yī)學產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展。建議省藥監(jiān)局及相關主管部門成立專門藥物申報專項工作組，按照省內(nèi)干細胞與再生醫(yī)學戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群龍頭企業(yè)的標準，支持干細胞公司快速進行干細胞藥物申報，填補湖南省甚至國內(nèi)國家一類生物創(chuàng)新藥的空白。

遼寧大連：發(fā)力“干細胞”打造完整產(chǎn)業(yè)鏈

目前，北京、深圳等地都瞄準細胞和基因等重大前沿產(chǎn)業(yè)領域發(fā)力。遼寧市人大代表劉晶建議大連發(fā)揮現(xiàn)有的技術(shù)、人才及高端研究平臺等優(yōu)勢，加速科技成果轉(zhuǎn)化，打造一條“干細胞存儲-研發(fā)-應用”的完整產(chǎn)業(yè)鏈。大連作為遼寧三大生物產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)之一，現(xiàn)已初步形成了差異化、有特色的醫(yī)藥+醫(yī)療兩大集群，在干細胞、中醫(yī)藥、基因檢測等方面積累了豐富的核心技術(shù)和大量的專業(yè)人才，建立了國家級干細胞臨床研究機構(gòu)、基因檢測示范中心、國際合作基地等高端研究平臺，形成了較好的產(chǎn)業(yè)應用基礎（大連晚報20220111）。

黑龍江：做好干細胞技術(shù)研究及產(chǎn)業(yè)化大文章

黑龍江省政府工作報告提出，加快培育壯大新動能。對此，省人大代表王春梅呼吁，依托我省擁有的中國老年性疾病干細胞工程技術(shù)中心、東北地區(qū)臨床級別細胞制備中心等高科技研發(fā)平臺，推動生命科學及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

王春梅代表結(jié)合工作實際談到，干細胞技術(shù)及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展已列入國家重大科技發(fā)展戰(zhàn)略，預計到2020年全球干細胞醫(yī)療的潛在市場規(guī)模將達到1745億美元。中國干細胞產(chǎn)業(yè)為世界第二，預計到2020年規(guī)模達到1200億人民幣。與此相對應的是，我省干細胞研究產(chǎn)業(yè)尚不具規(guī)模。如果我省在生命科學領域落后，未來大健康產(chǎn)業(yè)的發(fā)展就沒有后勁兒，也難以形成產(chǎn)業(yè)規(guī)模。

為此，王春梅代表建議：把干細胞研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展列入我省重大科技專項，建立干細胞研究共享中心，建設示范基地，組建干細胞技術(shù)研究院，搭建省級干細胞學術(shù)研究平臺，構(gòu)建協(xié)調(diào)創(chuàng)新機制，提升干細胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應用能力和水平。設立引導資金，拓寬融資渠道，先行支持我省干細胞產(chǎn)業(yè)領軍企業(yè)的發(fā)展（2022年1月14日黑龍江日報）。

02

全球干細胞臨床研究項目超6000項！涉及上百種疾病

干細胞療法又稱為再生醫(yī)療技術(shù)，是指利用干細胞或其衍生的細胞，以特殊技術(shù)移植到體內(nèi)，取代病人受損的細胞或通過招募內(nèi)源性組織特異性干細胞進而產(chǎn)生新的組織，或發(fā)揮積極的免疫調(diào)節(jié)作用。通過再生醫(yī)學，人體希望有一天能夠修復和恢復嚴重的組織損傷，甚至更換整個器官。

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)(Clinicaltrials.gov)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年3月4日，全球登記的干細胞臨床研究項目共計6121項，涉及糖尿病、骨關節(jié)炎、卒中、帕金森和脊柱損傷、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肢體缺血性疾病、心腦血管疾病、分泌系統(tǒng)疾病、外科疾病、皮膚病、腫瘤和免疫系統(tǒng)等上百種疾病。

其中美國保持絕對領先的地位，美國干細胞臨床研究項目數(shù)量達到2885項，中國、法國和德國的干細胞臨床研究項目數(shù)量分別為668項、384項和332項。截至2021年12月，全球已經(jīng)有21款干細胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。

注：查詢時間為2022年3月4日;中國數(shù)據(jù)包含中國大陸、中國香港以及中國臺灣。

03

前景廣闊！國家政策大力支持細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展

進入“十四五”時期以來，政策紅利繼續(xù)加持。2021年初國家重點研發(fā)計劃“十四五”總體布局形成，將“干細胞研究與器官修復”納入“十四五”第一批啟動國家研發(fā)計劃的6個重點專項，持續(xù)促進干細胞研究的規(guī)范和臨床應用的轉(zhuǎn)化。

2022年新年伊始，國家科技管理信息系統(tǒng)公共服務平臺發(fā)布一批關于“國家重點研發(fā)計劃”重點專項項目的政策文件。對2021年度“十四五”國家重點研發(fā)計劃重點專項立項進行了公示。北京大學等30個項目入選，國家撥款5億元，用于支持重點研發(fā)"干細胞研究與器官修復"重點專項。

相信有了政策的助推，不斷創(chuàng)新的技術(shù)發(fā)展和越來越完善的規(guī)范制度，會讓細胞產(chǎn)業(yè)在我國飛速發(fā)展。根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)公示信息顯示，截止2022年2月11日，我國共有28個干細胞新藥項目獲得國家臨床默示許可。

分別是胎盤、臍帶、骨髓、牙髓、宮血、異體/自體脂肪來源的間充質(zhì)干細胞，適應證包括了膝骨關節(jié)炎、類風濕關節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、肺纖維化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫綜合征、半月板損傷、牙周炎、克羅恩病和GvHD等。截至2021年11月，干細胞臨床研究備案項目達到111個，干細胞臨床研究備案機構(gòu)133家(含軍隊醫(yī)院)。

2021年，復星凱特的阿基侖賽注射液和藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液相繼獲批，中國迎來兩款商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品。

2022年03月01日，醫(yī)藥圈迎來了重磅消息：FDA 批準了傳奇生物/強生的 BCMA CAR-T 西達基奧侖賽（cilta-cel，研發(fā)代號：LCAR-B38M/JNJ-4528）在美國的上市申請（BLA），用于治療成人復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)。

這是中國首個獲FDA批準的細胞治療產(chǎn)品，也是全球第二款獲批靶向BCMA的CAR-T細胞免疫療法。據(jù)悉，西達基奧侖賽的定價為46.5萬美元。

細胞治療在國內(nèi)邁入商業(yè)化時代，生物技術(shù)公司也爭相布局細胞治療產(chǎn)業(yè)。

我國腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)、心血管等疾病的患病人數(shù)眾多，存在大量尚未被滿足的醫(yī)療需求。細胞治療將為腫瘤等各類復雜難治性疾病帶來新希望，為健康中國保駕護航。