神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病( NDD) 是一組原因不明的慢性進(jìn)行性損害中樞神經(jīng)系和周圍神經(jīng)系統(tǒng)等組織的疾病。

臨床上常見(jiàn)的有老年性癡呆（AD）、帕金森病（PD）、運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病（MND）、多系統(tǒng)萎縮（MSA）等，目前尚無(wú)有效的辦法阻止NDD的發(fā)展，所有的治療只是暫時(shí)緩解和減輕癥狀的對(duì)癥支持治療。

近年研究表明：對(duì)內(nèi)源神經(jīng)干細(xì)胞進(jìn)行調(diào)控，或進(jìn)行外源神經(jīng)細(xì)胞移植，是治療該類疾病最新和最有希望的方法。由于內(nèi)源神經(jīng)干細(xì)胞位置特殊、數(shù)量有限而制約著其的臨床應(yīng)用。

而間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）多潛能性的發(fā)現(xiàn)和向神經(jīng)細(xì)胞定向分化的成功，為神經(jīng)干細(xì)胞的來(lái)源增加了新途徑。目前已有臨床報(bào)道用骨髓MSCs、臍血MSCs、誘導(dǎo)后獲得神經(jīng)干細(xì)胞治療NDD患者，均取得一定的療效。

干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的可能機(jī)制

細(xì)胞替代作用：研究認(rèn)為干細(xì)胞移植入神經(jīng)組織后，可整合入神經(jīng)通路，提供新的神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞，補(bǔ)充缺失，成為受損神經(jīng)通路上的中轉(zhuǎn)站，參與軸突再生和髓鞘化，從結(jié)構(gòu)上修復(fù)損傷的神經(jīng)組織，使受損神經(jīng)通路得以再通，重建神經(jīng)循環(huán)。

神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)作用：研究認(rèn)為提示神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)在干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病中起到重要作用。目前多數(shù)學(xué)者贊同移植細(xì)胞可通過(guò)自身分泌以及促進(jìn)周圍神經(jīng)細(xì)胞分泌，而為受損神經(jīng)組織提供多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、細(xì)胞因子。

內(nèi)源激活作用：研究顯示移植細(xì)胞植入變性損傷區(qū)，可見(jiàn)顯著的大腦結(jié)構(gòu)的內(nèi)源性重建，提示移植的外源性干細(xì)胞可以促進(jìn)內(nèi)源性神經(jīng)前體細(xì)胞自身激活。激活后的自身內(nèi)源細(xì)胞通過(guò)增殖、遷移、分化，而建立新的突觸聯(lián)系，以促進(jìn)受損神經(jīng)組織自我修復(fù)。

免疫調(diào)節(jié)作用：Martino等研究顯示干細(xì)胞移植主要是通過(guò)旁效應(yīng)機(jī)制抑制炎性損害，而不是直接的替代作用。Teng等也發(fā)現(xiàn)移植細(xì)胞可以減少脊髓周圍組織壞死，抑制炎癥、膠質(zhì)瘢痕形成、細(xì)胞的再損傷，從而改善模型動(dòng)物的運(yùn)動(dòng)功能。

干細(xì)胞治療NDD臨床常見(jiàn)疾病的研究

干細(xì)胞治療帕金森（PD）的研究：學(xué)者Venkatararnana等將7位帕金森患者自體骨髓來(lái)源的 MSCs通過(guò)腦立體定位儀單側(cè)移植入側(cè)腦室旁區(qū)域，患者年齡為22~62歲，發(fā)病時(shí)間（14.7±7.56）個(gè)月，隨訪10~36個(gè)月，發(fā)現(xiàn)3名患者帕金森綜合評(píng)分量表 （UPDRS）評(píng)分明顯改善，面部表情，步態(tài)以及凍結(jié)發(fā)作均明顯改善，2名患者減少了口服的治療藥物。

干細(xì)胞治療老年癡呆（AD）的研究：Ende等人將臍血干細(xì)胞經(jīng)靜脈移植給AD小鼠，結(jié)果顯示AD 小鼠的存活期較對(duì)照組明顯延長(zhǎng)。

王永才等使用MSCs治療的老年癡呆患者其老年癡呆癥狀得到明顯改善，并能在攙扶下行走，與旁人進(jìn)行正常的交流。以上結(jié)果似乎為臨床應(yīng)用干細(xì)胞治療AD提供了令人 樂(lè)觀的前景。

干細(xì)胞治療運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病（MND）的研究：臨床上常見(jiàn)的MND是肌萎縮側(cè)索硬化（ALS），其主要侵犯脊髓側(cè)索和皮質(zhì)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，導(dǎo)致進(jìn)行性的運(yùn)動(dòng)功能喪失。

Ende等將人臍血間充質(zhì)細(xì)胞移植入發(fā)病前轉(zhuǎn)基因ALS模型小鼠中，發(fā)現(xiàn)可有效延長(zhǎng)發(fā)病時(shí)間達(dá)22d，生存期延長(zhǎng)21d。

意大利Mazzini等采集了7例ALS患者的自體骨髓MSCs，移植后發(fā)現(xiàn)其中4位患者在接受骨髓MSCs移植36個(gè)月后肺活量線性下降明顯減慢。術(shù)后所有患者副反應(yīng)輕微，如可逆的肋間痛，及腿部感覺(jué)障礙，且6W后消失；脊髓神經(jīng)影像學(xué)檢查正常，髓體積沒(méi)有被改變，也沒(méi)有異常的細(xì)胞增殖現(xiàn)象；患者心理及生活質(zhì)量未受影響。

干細(xì)胞治療多系統(tǒng)萎縮（MSA）的研究：近期胡晴等利用臍血間MSCs移植治療后，MSA患者神經(jīng)功能有明顯恢復(fù)，且未出現(xiàn)明顯不良反應(yīng)，說(shuō)明臍血MSCs移植治療MSA是有效的、安全的。

未來(lái)展望：目前干細(xì)胞治療神經(jīng)變性疾病（NDD）的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)研究成果喜人， 在臨床研究方面，也取得了一些進(jìn)展，前景誘人，與單獨(dú)使用傳統(tǒng)藥物治療相比，同時(shí)接受干細(xì)胞移植的病人擁有更好的效果。隨著研究的進(jìn)展，干細(xì)胞將為神經(jīng)系統(tǒng)性疾病患者帶來(lái)康復(fù)的希望。