2021年12月5日，Mesoblast公司宣布，在針對537例受試者的 DREAM-HF 隨機對照3期臨床試驗的最新分析結果表明：在最佳標準治療的基礎上加用間充質干細胞療法“Rexlemestrocel-L”，可使385例伴有糖尿病和/或心肌缺血的慢性心力衰竭和左心室低射血分數（HFrEF）患者的3大主要不良心血管事件(MACE)發生率總體降低37%。

美國FDA將3大主要不良心血管事件(MACE)，包括心源性死亡、心臟病發作和中風作為公認重點以評估心血管病風險。

最新數據：干細胞療法可顯著降低患有糖尿病和/或心肌缺血的高危心力衰竭患者風險

糖尿病不僅是心力衰竭發作的重要危險因素，它還增加了心力衰竭患者的死亡率和發病率。2型糖尿病通過涉及大小血管的心肌缺血引起結構性心臟病和心力衰竭。重要的是，已知炎癥是糖尿病病理生理學的一個關鍵組成部分，它會加速大血管動脈粥樣硬化。

左心室低射血分數患者不受抑制的心臟內炎癥會導致心肌的進行性喪失，瘢痕組織替代并導致死亡。血液循環中的持續炎癥也會加速動脈粥樣硬化，導致斑塊進展和不穩定，從而導致斑塊破裂和潛在的大動脈阻塞。最終結果是慢性左心室低射血分數患者心臟病發作和中風的發生率很高。

間充質干細胞能通過分泌生長因子促進血管內皮細胞的再生，在血管的維持、修復和再生中發揮重要作用，并可以促進內源性組織修復與調節免疫應答。間充質干細胞療法是一種來源于健康志愿者骨髓的同種異體間充質前體細胞（MPCs），其能通過抑制T細胞增殖，并下調促炎細胞因子和干擾素的產生，來調節T細胞介導的炎癥反應。

12月5日，Mesoblast公司宣布，在針對537例受試者的DREAM-HF 隨機對照3期臨床試驗的最新分析結果表明：伴有糖尿病和/或心肌缺血的慢性心力衰竭和左心室低射血分數（HFrEF）患者，能從間充質干細胞療法rexlemestrocel-L獲得最大治療獲益。

本次針對高風險患者組的額外分析顯示：

• 在30個月的中位隨訪期間，在最佳標準治療基礎上接受單次間充質干細胞療法給藥后，537例左心室低射血分數患者的3大主要不良心血管事件降低了33%（p=0.02），其中伴有糖尿病和/或心肌缺血患者的臨床獲益最大（HR: 0.63，p=0.019）。

• 在276例最佳標準治療的左心室低射血分數對照組中，192例糖尿病和/或心肌缺血組的3大主要不良心血管事件風險，比84例無糖尿病或心肌缺血組高1.9倍（p=0.02）。這證明即使接受了最佳標準治療，伴有糖尿病和/或心肌缺血的左心室低射血分數患者依然具有3大主要不良心血管事件高風險。

• 與對照患者相比，間充質干細胞療法使385例伴有糖尿病和/或心肌缺血的左心室低射血分數患者3大主要不良心血管事件發生率總體降低了37%（p=0.02），使212例伴有全身炎癥（定義為高敏C反應蛋白，即hs-CRP基線水平升高>2 mg/L）的糖尿病和/或心肌缺血患者的3大主要不良心血管事件發生率總體降低了54%（p=0.003）。

綜上所述，間充質干細胞療法能夠顯著降低心源性死亡、心臟病發作和中風的能力。這反應了異體干細胞治療在減少炎癥和改善微血管系統方面的獨特作用機制：干細胞能夠減少免疫細胞產生的炎性細胞因子，并在受損心臟中產生改善的局部血管網絡，從而防止心肌細胞死亡和被疤痕組織替代。

▲ 間充質干細胞療法的抗炎特性

根據獲得的積極結果，Mesoblast將計劃正式向FDA提交在伴有糖尿病和/或心肌缺血的左心室低射血分數患者中，間充質干細胞療法Rexlemestrocel-L降低死亡率和不可逆發病率的最新數據分析，以就潛在的批準途徑達成一致。

展望

干細胞技術一直以來被視為“再生醫學技術”，被譽為繼藥物治療和手術治療之后的第三次醫學革命。它是近年來國際醫學前沿重點發展領域，為一些嚴重及難治性疾病的治療帶來了希望。

隨著全球范圍內干細胞研發的深入及轉化應用的拓展，全世界目前已批準上市了十余款干細胞產品，為廣大的患者帶來了臨床獲益。希望本次積極的研究數據能夠支持Rexlemestrocel-L的上市申請，造福更多患者。