中樞神經系統退行性疾病是由慢性進行性中樞神經組織退變所導致的疾病，包括有帕金森病(PD)、 阿爾茨海默病(AD)、亨廷頓病 (HD)、肌萎縮側索硬化癥(ALs)、多發性硬化(Ms)等，均是由于腦或脊髓的神經元或膠質細胞的丟失所導致。

人體的中樞神經系統在損傷后或退行性病變后，自我修復能力是有限的，有學者認為是腦部誘導神經干細胞增殖并向神經元分化的力量太弱所致。

近年來，大量研究實驗證明干細胞療法的可行性和安全性，可能成為解決神經系統疾病的重要手段之一。

針對神經系統疾病的細胞移植和基因轉導治療的研究已廣泛開展并取得了良好結果。

干細胞被定義為能夠自我更新并向多種細胞分化的一類細胞。胚胎干細胞(ESCs)和胚胎生殖細胞(EGCs)分化成多種器官與組織的能力已經被證實。

除上述細胞之外， 處于更高發育階段的各組織中也可分離出相應的組織特異性干細胞，如造血干細胞、臍帶血間充質干細胞、骨髓間充質干細胞和神經干細胞等等。

干細胞治療帕金森（PD)

帕金森病是最常見的神經退行性改變疾病之一，PD的主要病理特征是黑質的多巴胺(DA)能 神經元的大量丟失，從而引起紋狀體內多巴胺的含量顯著減少而致病，我國此類患者超過300萬人。原發性PD的病因學還不明確，但傾向于如下幾點：程序性細胞死亡、病毒感染以及環境毒作用。

20世紀80年代，通過移植胎腦組織治療PD患者獲得了良好的效果。

研究者將24只帕金森病大鼠模型，隨機分為3組，每組8只。A組為空白對照組；B組為生理鹽水組；C組為細胞移植組，并從行為學變化對PD大鼠進行綜合評價。

結果：細胞移植組dopamine含量(7.812±0.46)ng/ml明顯高于對照組(4.898 ±0.32) ng/ml(P＜0.05)，PD大鼠的旋轉行為得到顯著改善。

結論：人胎盤間充質干細胞移植治療帕金森病大鼠可使其旋轉行為得到改善，其機制可能與增加黑質多巴胺能神經元的數量，提高紋狀體dopamine含量有關。

干細胞治療阿爾茨海默病(AD)

AD以遍及整個大腦的神經元和突觸的變性、丟失為特點，尤其是基底節區、杏仁核、海馬等區域。臨床表現為進行性記憶和認知障礙，逐漸形成癡呆并早亡。除了膽堿酯酶抑制劑之外，目前沒有有效的治療措施，但此藥也只起到臨時的效果而無法解決根本問題。

有研究顯示，用抗AB抗體治療轉基因PD模型小鼠可以恢復海馬的乙酰膽堿釋放并增強小鼠的學習能力。

研究者認為神經生長因子(nenre gmwth factor，NGF)可以阻止動物老化模型、興奮性毒素中毒模型和淀粉樣蛋白中毒模型的神經死亡并且促進其記憶功能改善。因此顯示NGF可以用于治療AD。

干細胞治療亨廷頓病(HD)

HD是一種常染色體顯性遺傳性神經退行性疾病，表現為無意識舞蹈樣動作、認知缺陷、情緒障礙。但是發病機制仍未明了，因此也無有效的治療措施。雖然胎腦細胞移植表現出了明確的治療效果。

有研究表明哺乳動物的神經干細胞可以起到治療作用，并且對興奮性毒素紅藻氨酸(KA)或喹啉酸(QA)破壞紋狀體所制作的HD動物模型都具有明確的治療效果，其中包括單純的神經干細胞移植、基因修飾后能夠分泌神經營養因子的神經干細胞移植等 等手段，并且靜脈注射的輸入方式侵襲性很小。

干細胞治療肌萎縮側索硬化(ALS）

ALs又名為盧·格雷格病，是成年起病的漸進而無情的神經退行性疾病，表現為中樞神經運動神經元的變性丟失，逐漸產生肌肉萎縮、肌力下降。

因為干細胞具有多向分化潛能的特性，研究者把小鼠胚胎干細胞來源的運動神經元移植入運動神經元損傷的大鼠、或者把來自胚胎的神經干細胞分化形成的神經元移植入ALS模型小鼠均獲得促進AIs動物模型功能恢復的效果。

干細胞治療多發性硬化(MD)

MD以少突膠質細胞和髓鞘磷脂的炎性破壞為特點。而B-干擾素只能改善部分患者的臨床癥狀。

研究者把分離自人胎腦的少突膠質前體細胞或組織碎塊植入存在基因缺陷的shiverer突變小鼠腦內發現可以誘導髓鞘再生。

臨床研究

2016年12月至2020年5月研究者對68例伴有神經系統疾病的患者給予鞘內注射干細胞治療,并且評價其在治療過程中的技術難題，采用HAI評分系統對這些患者神經功能的恢復情況進行評估,定期觀察患者的臨床癥狀、觀察其治療前后的變化。

結果：68例患者中具有技術難題的患者有10例，主要表現為在鞘內注射臍帶間充質干細胞的過程中需要行全麻補充、腰穿定位困難等，18例患者在治療過程中出現副作用(頭痛、低熱、腰痛和下肢痛)，但這些副作用在48小時內經過系統治療后完全緩解。

隨訪1年，40例患者神經功能得到一定改善，包括12例脊髓損傷患者、7例腦癱患者、5例腦外傷后綜合征患者、5例腦梗死后綜合征患者、5例脊髓小腦共濟失調患者和5例運動神經元病患者。

結論：鞘內注射臍帶間充質干細胞治療神經系統疾病是安全和有效的，由于隨訪時間較短，有必要對這種治療模式進行擴大的、雙盲、安慰劑對照研究來進一步推廣其臨床應用。

綜上所述，研究已經證實，來源于胚胎干細胞或神經干細胞的 神經元或膠質細胞具有自我更新能力并可用于治療各種神經 系統疾病，包括：帕金森病、亨廷頓病、肌萎縮側索硬化、阿爾茨 海默病、多發性硬化等等。

期待不久的將來，干細胞治療的臨床應用為很多不可治愈的神經性疾病帶來新的方法。