小兒腦性癱瘓(簡(jiǎn)稱腦癱，CP)是出生前到生后1個(gè)月內(nèi)各種原因所導(dǎo)致的非進(jìn)行性腦損傷，主要表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)發(fā)育落后或各種運(yùn)動(dòng)障礙，也可伴有智力低下、癲癇、行為異常，以及感知覺(jué)障礙等。由于腦癱綜合治療策略對(duì)中重度腦癱收效甚微，導(dǎo)致腦癱患兒給家庭和社會(huì)均造成沉重的負(fù)擔(dān)。

患有腦癱疾病的兒童，被稱作“慢天使”。

近年來(lái)，間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療在神經(jīng)系統(tǒng)疾病取得了令人鼓舞的進(jìn)展，許多針對(duì)腦癱的臨床研究項(xiàng)目也取得了階段性成果。

臨床研究

目的：觀察間充質(zhì)干細(xì)胞(hMSCs)轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞治療腦癱的臨床效果。

方法：研究人員納入CP患者22例，并將其分為移植組和對(duì)照組兩組，愿接受干細(xì)胞移植的腦癱患兒11例為移植組，同時(shí)選擇年齡、性別及疾病嚴(yán)重程度相仿的11例腦癱患兒為對(duì)照組。

其中移植組采用hMSCs轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞移植治療和運(yùn)動(dòng)功能鍛煉為主的康復(fù)治療，對(duì)照組僅僅給予運(yùn)動(dòng)鍛煉為主的康復(fù)治療。

兩組一般情況差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，具有可比性(表1)。

觀察指標(biāo)：兩組患兒主要觀察治療前和治療后1、3、6、12、18、24個(gè)月的運(yùn)動(dòng)能力、語(yǔ)言能力等指標(biāo)。運(yùn)動(dòng)能力采用腦癱患兒粗大運(yùn)動(dòng)功能評(píng)定 (GMFM-88)量表評(píng)價(jià) 的GMFM得分，語(yǔ)言能力采用GESELL量表測(cè)定得出患兒不同時(shí)期的語(yǔ)言商(LDQ=語(yǔ)言發(fā)育年齡／實(shí) 際年齡)，治療前的語(yǔ)言商為GESE0，治療后1、3、6、12、18、24個(gè)月的GESE分別記為GESE1、GESE3、GESE6、GESEl2、GESE18、GESE24。同樣的方法治療前GMFM為GMFM0，治療后的GMFM依次為GMFM1、GMFM3、GMFM6、GMFM12、GMFM18、GM—FM24，計(jì)算出GMFM評(píng)分和GESE評(píng)分的上升率。

結(jié)果

運(yùn)動(dòng)能力分析：兩組治療后1、3、6個(gè)月的GMFM評(píng)分均與治療前GMFM評(píng)分比較，移植組的GMFM較GMFM0上升率均明顯高于對(duì)照組，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P<0．05)。移植組治療后3個(gè)月GMFM3較1個(gè)月GMFMl的上升率比較有明顯差異，而治療后6個(gè)月GMFM6較3個(gè)月GMFM3的上升量比較差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，見(jiàn)表2。

移植組在移植治療之后12個(gè)月及18個(gè)月，24個(gè)月的GMFM較治療前的上升率均明顯大于對(duì)照組(P<0．05)，而較之前6個(gè)月比較治療組與對(duì)照組GMFM評(píng)分的上升率差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，提示移植治療6個(gè)月之后，移植組的運(yùn)動(dòng)能力快速康復(fù)效果消失，但患兒無(wú)運(yùn)動(dòng)倒退現(xiàn)象(表2)。

語(yǔ)言能力發(fā)展?fàn)顩r分析：兩組治療后1個(gè) 月、3個(gè)月的語(yǔ)言商與治療前語(yǔ)言商比較上升率，而在治療后6個(gè)月移植組語(yǔ)言商的上升率明顯高于對(duì)照組(P<0．01，表4)，提示移植治療后語(yǔ)言康復(fù)效果出現(xiàn)較晚到移植之后6個(gè)月才明顯表現(xiàn)。

移植組在移植治療之后12個(gè)月及18個(gè)月，24個(gè)月的語(yǔ)言發(fā)育評(píng)分較治療前的上升率 均明顯大于對(duì)照組，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P<0.05)， 治療后12個(gè)月同治療后6個(gè)月比較仍然提示治療組的語(yǔ)言快速康復(fù)(P<0.05，表4)，治療后18個(gè)月及24個(gè)月兩組比較移植組語(yǔ)言快速康復(fù)的效果消失，但沒(méi)有倒退現(xiàn)象。

不良反應(yīng)：移植組沒(méi)有出現(xiàn)發(fā)熱、嘔吐等反應(yīng)，1例移植后哭鬧頻次明顯增多，未給予特殊處理，2d后自行緩解。

結(jié)論：HMSCs轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱安全，有效，對(duì)腦癱患兒的運(yùn)動(dòng)功能改善明顯，在移植后3個(gè)月明顯顯效。6個(gè)月以后運(yùn)動(dòng)康復(fù)效果逐漸消失，但患兒運(yùn)動(dòng)能力無(wú)倒退現(xiàn)象。語(yǔ)言功能的改善顯效較晚，在移植治療后6個(gè)月后顯效，12個(gè)月后語(yǔ)言快速改善效果消失，但沒(méi)有語(yǔ)言能力的倒退。提示患兒的思維能力有改善。提示神經(jīng)干細(xì)胞治療對(duì)患兒的智力改善有幫助。

干細(xì)胞治療腦癱患兒的機(jī)制

間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦損傷不僅僅是可以轉(zhuǎn)化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，更重要的是可以產(chǎn)生并通過(guò)旁分泌的形式釋放多種細(xì)胞因子，促進(jìn)損傷區(qū)域的修復(fù)。至今國(guó)內(nèi)干細(xì)胞移植治療腦癱已經(jīng)報(bào)道很多，移植細(xì)胞有胚胎神經(jīng)干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、hMSCs3種。主要移植途徑是腰椎管和腦室注射。

綜上所述，對(duì)腦癱患兒越早康復(fù)效果越好是公認(rèn)的理論，對(duì)中重癥腦癱患兒，僅依靠常規(guī)綜合康復(fù)方法效果有限，如果越早給予干細(xì)胞移植，再加上常規(guī)綜合康復(fù)方法，可明顯加快運(yùn)動(dòng)能力和語(yǔ)言能力的康復(fù)，避免錯(cuò)過(guò)小兒早期腦細(xì)胞突觸建立的關(guān)鍵時(shí)期，為促進(jìn)腦癱獲的理想整體康復(fù)效果提供重要的治療方法。

近年來(lái)，不只是腦癱，干細(xì)胞治療還給其他許多難治性疾病帶來(lái)了新希望，國(guó)家也正在大力支持和推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。干細(xì)胞治療前景可期！