目前，許多神經系統疾病難以治愈，難治性神經系統疾病患者常常遭受癱瘓、喪失社交功能、生活困難等折磨，給社會和家庭帶來沉重的負擔。促進神經功能恢復和延緩疾病進展是難治性神經疾病的主要治療目標。

臨床上目前尚缺乏療效確切的治療藥物，以致神經退行性疾病至今仍無法達到令人滿意的治療效果。

神經退行性疾病主要包括：帕金森病（PD）、阿爾茨海默病（AD）、肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、多發性硬化癥（MS）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、亨廷頓舞蹈病（HD）、和脊髓小腦失調癥（SCA）等。

近幾十年來，細胞治療技術發展迅速，其應用也從造血系統疾病擴展到其他領域。 細胞移植替代療法可單獨應用或結合藥物治療，為神經退行性疾病的治療提供了新途徑。

目前用于臨床治療的細胞分三大類

第1類為成熟和仍具有 一定增殖能力的未成熟功能細胞，如神經祖細胞或 前體細胞、神經元和少突膠質前體細胞等；

第2類為基質或間充質類細胞，包括來源于骨髓、周圍血或臍帶血的單個核細胞和來源于臍帶或脂肪等組織的基質細胞或間充質細胞 ；

第3類為具有全能、多能或單能分化潛能的干細胞，如胚胎干細胞、多能誘導干細胞等。

干細胞移植治療神經退行性疾病的現狀和進展

干細胞與阿爾茨海默病（AD）：AD是膽堿能和多巴胺能神經元退行性變引起的老年癡呆癥。細胞替代療法是目前治療此類疾病的最佳選擇，即通過健康的功能性前腦膽堿能神經元替代病變細胞，進而達到治療目的。

有研究報道，將人和小鼠胚胎干細胞體外分化為成熟且功能完善的前腦膽堿能神經元，并移植至AD小鼠模型基底前腦部位；結果發現，移植后小鼠學習和記憶能力顯著提高，這為開發胚胎干細胞來源的膽堿能神經元用于治療AD打下了良好的臨床前基礎。

干細胞與帕金森病（PD）：PD是最常見的神經退行性疾病之一，病理表現為多巴胺合成減少，其發病機制尚不明確。

目前臨床上已經成功進行了干細胞移植治療，并使得PD患者部分癥狀減輕。2018年的一項臨床試驗研究結果表明，移植人視網膜色素上皮細胞可改善PD患者的癥狀，所有患者耐受良好，無重大不良事件發生，患者在治療后3個月內主要轉歸指標得到改善。

干細胞與亨廷頓舞蹈病（HD）：Levi等對５例HD患者進行了腦內移植胎兒神經干細 胞的臨床試驗，結果發現3例患者運動和認知能力在移植后2年內均得到改善，但在隨后的4～6年內療效逐漸減退甚至消失。盡管如此，該研究首次證明了干細胞移植治療HD的可能性。

干細胞與肌萎縮性側索硬化癥（ALS）：ALS是多在中老年時期開始發病的一種致死 性神經退行性疾病，主要神經病理表現為脊髓前 角和初級運動區的運動神經元大量退化。

2015年最新的一項研究是在Ⅰ期臨床試驗中采用自體骨髓來源的MSCs治療ALS，通過ALS功能評分量表、AppelALS評分量表和肺活量來評估患者的疾病狀態；結果顯示，12個月內2次鞘內注射自體骨髓MSCs具備安全性和可行性，且無嚴重不良反應發生。

干細胞與多發性硬化癥（MS）：MS是一種最常見的中樞神經脫髓鞘疾病。目前，自體HSCs治療MS已持續開展了十多年，且治療方案不斷完善。

有研究者對7例復發 －緩解型MS患者經環磷酰胺預處理配合自體HSCs移植，并在治療后連續進行36個月的MRI評價和60個月的臨床評價，結果發現病灶平均數目明顯減少，無患者死亡且無嚴重不良反應發生；隨訪5年，其中2例患者病情穩定，1例病情明顯改善，４例病情有輕微進展，１例治療后復發。

干細胞與脊髓小腦失調癥（SCA）：SCA是一種難以治愈的神經退行性疾病。有研究采用靜脈注射和鞘內注射人臍帶MSCs治療SCA，評估治療的安全性和可行性；結果顯示，治療后隨訪12個月，無嚴重移植不良事件發生，且可以減輕SCA癥狀，為人臍帶MSCs移植治療SCA和其他遺傳性神經疾病提供了新的策略。

總結

總的來說，干細胞治療神經退行性疾病在臨床應用上的推廣還有很長的路要走。 但整體來看，干細胞治療的前景光明且鼓舞人心。

如果說20世紀是藥物治療和手術治療的時代，那么21世紀將是細胞治療的時代。干細胞作為再生醫學和細胞治療的主角，相信會在神經退行性疾病的治療中發揮舉足輕重的作用。

隨著研究的進展，干細胞將為神經系統性疾病患者帶來康復的希望。