前沿：費用或超百萬，又一天價抗癌藥問世，國內第二個CAR-T產品獲批

120萬元的天價抗癌藥問世兩個多月后，又一百萬抗癌藥橫空出世。9月3日國家藥監局官網顯示，CAR-T療法產品“瑞基奧侖賽注射液”獲批上市，它是繼阿基侖賽注射液之后，中國第二款、全球第6款獲批上市的CAR-T 產品。

據此前網上流傳訂單，阿基侖賽未經官方確認的網傳價格為120萬元/袋(含稅)已經掀起了網上熱議，這一次的新藥價格、效果又是怎么樣的呢？

一、又一抗癌藥上市，效果、價格怎么樣？

此次，瑞基奧侖賽注射液獲批的適應癥為用于治療經過二線或以上系統性治療后成人患者的復發、難治型大B細胞淋巴瘤，和阿基侖賽獲批適應癥相同，此外，瑞基奧侖賽注射液對于三線治療套細胞淋巴瘤、二線治療大B細胞淋巴瘤以及三線治療濾泡性淋巴瘤的臨床試驗也在進行中。

據藥明巨諾公司發布的公告顯示，瑞基奧侖賽注射液在58例可評估有效的患者中，最佳客觀緩解率高達75.9%，最佳完全緩解率為51.7%。

值得注意的是，現在瑞基奧侖賽的價格還未知。據《經濟觀察報》此前報道，業內人士預測瑞基奧侖賽的定價可能也會像阿基侖賽一樣費用達到百萬之高。

二、瑞基奧侖賽和阿基侖賽有什么不同？

要想了解這個問題，我們首先需要知道CAR-T療法是什么。

CAR-T療法是世界范圍內唯一被監管部門認可的細胞治療技術，也是臨床上具有較大爭議性的療法之一。CAR-T療法又被稱之為“嵌合抗原受體T細胞免疫療法，”和手術、放化療等用外來藥物“攻擊”癌細胞的治療方式不同，它是利用人體的自身免疫系統進行治療，從內部“瓦解”敵人。CAR可以識別特定蛋白質細胞的表面受體，通俗地說，CAR-T療法就是通過改造T細胞，來自主識別、殺傷、清除癌細胞。

與阿基侖賽不同，本次獲批的瑞基奧侖賽屬于1類創新藥，我國藥監局于2016年發布《關于發布化學藥品注冊分類改革工作方案的公告（2016年第51號）》，該公告將化學藥品分為1類、2類，1類創新藥是指境內外均為上市的創新類藥物。瑞基奧侖賽是我國自主研發，具有新的結構明確、藥理作用的化合物，且我國具有完全自主知識產權的藥品。

而阿基侖賽，是從國外醫藥公司Kite Pharma通過技術轉移方式引進的產品，在已有的CAR-T產品“Yescarta”上進行中國本土化生產，僅需做橋接臨床試驗即可。

目前國際市場上的CAR-T產品的價格都差不多處在30萬美金~50萬美金左右，為什么這些藥品的價格如此昂貴呢？

三、CAR-T產品，憑什么能賣這么貴？

1、研發成本高

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長、教授馬軍表示，CAR-T藥品從研發到上市，需要上百種研究的支撐。在這中間需要經過臨床、藥理、毒理、安全性、GMP等檢驗，全部合格后才有獲批上市的可能性，研究所花費的人力、物力等都非常昂貴，直接導致CAR-T產品的價格低不下來。比如，僅僅只做接橋試驗的阿基侖賽注射液的研發費用就有6.75億元之高。

2、生產成本高

和普通的藥品不同，使用CAR-T療法需要經過T細胞采集、APH洗滌、T細胞分選、冷凍、激活、轉導、擴增、收獲及配置、產品檢測等非常繁瑣的流程，生產的原料保存條件苛刻，而且并不是一次性完成大批量生產，導致生產成本高昂。

3、私人定制

上文提到，CAR-T療法是“私人訂制”的治療方式，它需要從患者體內分離免疫細胞，對免疫細胞進行“加工”后輸入患者體內來和癌細胞抗衡，這種療法只能“一對一”，不具備通用性。

4、所獲適應癥范圍小

目前已經獲批的CAR-T藥品，適應癥都只針對血液腫瘤，在腫瘤治療上非常“小眾”。目前全球開展的CAR-T臨床，72%是血液腫瘤，實體瘤占比僅27%。未來如果不能在實體瘤的治療上取得突破，CAR-T療法的前景非常有限。

除了已經上市的藥物，目前還有近40款CAR-T療法正在研發。未來會有更多的CAR-T藥品進入市場，隨著更多產品的出現，相信CAR-T藥品的價格也會因為競爭的關系而下降。

四、越來越多CAR-T產品問世，謹防濫用

CAR-T療法被廣泛討論，很多人可能會將它當成最后的救命稻草，但是它并非神藥，價格昂貴，也要當心濫用的問題。

美國國家科學院院士、CAR-T療法之父卡爾·朱恩曾指出，CAR-T療法具有很大的毒副作用，包括B細胞再生障礙、細胞因子風暴以及對神經系統的毒副作用等。

而浙江大學轉換醫學研究院教授閔軍霞也在采訪中提到，在我國臨床上，對于CAR-T療法的適應癥病人篩查并不嚴格，存在超適應癥用藥的情況，很多并不適用于該療法的患者被使用了CAR-T療法，比如，讓一些患有慢性疾病、身體狀態不能承受CAR-T副作用的老年患者進行治療，讓非B細胞腫瘤的病人，使用CAR-T療法等。

CAR-T療法并非神藥，它的使用需要嚴格質控，主治醫師需要對藥品有全面了解，包括藥品的來源、用法以及可能存在的毒副作用等。濫用不僅起不到好的治療效果，還可能會直接帶來不可估量的后果。

CAR-T療法的出現，給無數患者帶去了希望，但是它并不適合所有人，一定要杜絕病急亂投醫的現象發生！而且從目前來看，CAR-T療法價格昂貴，避免濫用，也才能進一步避免人財兩空的局面出現。

內容來源：腫瘤的真相與誤區

參考資料：

[1]《第二個國產CAR-T藥明巨諾倍諾達獲批 業內人士：CAR-T市場規模比想象中小》.每日經濟新聞.2021.9.3

[2]《定價或超百萬元！又一種抗腫瘤療法在國內獲批，專家：謹防濫用》.中國新聞周刊.2021.6.24

[3]《國內首款CAR-T產品獲批上市 患者用得起嗎》.經濟觀察報.2021.6.26