干細胞療法的10大適應癥及其臨床案例

在我們身體里有一種神奇的細胞，叫做干細胞。它具有多樣分化潛能，可以變成人體中的各種細胞，來替換身體里受損或生病的細胞，干細胞就像是人體的修理工具包。

01干細胞與腦卒中

最近的研究表明，干細胞治療腦卒中(中風)患者也很有希望。

斯坦福大學的一項令人震驚的研究幾乎完全逆轉了中風對Sonia Coontz的毀滅性影響，Sonia Coontz在31歲時就遭受了腦部損傷。在經歷坐輪椅和語言障礙的兩年后，她決定參加一項臨床試驗，該試驗利用來自供體的成體干細胞直接注射到中風部位附近的大腦區域。

干細胞治療后的幾個小時內，她能夠移動手臂和腿——而在此之前，她幾乎完全無法動彈。她和她的醫生也注意到她的語言表達有了快速的改善——同樣，僅僅幾個小時。該項研究的其他患者也發生了驚人的改善，唯一的副作用是“短暫頭痛”。研究人員表示，這只是一次試驗，只是一個很小的試驗，但他們感到震驚。

2019年9月17日，發表在《STEM CELLS》上的一項I期擴展試驗結果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。

02干細胞與帕金森

2007年3月-2012年3月解放軍第303醫院神經內科收治的38例帕金森病患者,于第2周期進行鞘內注射臍帶間充質干細胞治療。

治療前及治療后1個月，采用帕金森病統一評分量表(UPDRS)對患者精神、行為、情緒、日常活動、運動功能、并發癥進行評價。

結果：所有患者的靜止性震顫、運動遲緩、肌強直、姿勢步態障礙均不同程度緩解，治療過程中及治療后患者各項生命體征均較平穩。

結論：短期內即可部分改善患者的臨床癥狀，治療后患者UPDRS評分顯著改善。

03干細胞與脊髓損傷

04干細胞與心衰

根據最新發表的《中國心血管病報告2018》報告，我國冠心病患者有1100萬，心力衰竭患者450萬，且發病人數和死亡人數逐年上升。

2015年7月，在美國“journal Stem Cells Translational Medicine”（《干細胞轉化醫學》）雜志上發表的一篇研究報告表明，為受損心肌提供干細胞的新方法已經在治療嚴重心臟衰竭領域取得了初步成效！在這項初步研究中，他們發現將干細胞用于治療心臟衰竭病人是安全可行的，且在治療一年后，患者的心臟泵血功能都獲得了良好改善。

該研究招募了60名嚴重心臟衰竭的病人，并隨機分配其中48名接受干細胞治療；另外12名維持傳統的標準治療——給予降低血壓、減輕心臟負荷、強心利尿等。一年后，48名接受干細胞治療的患者心臟的“射血分數”相對另外12名患者都有明顯改善！同時試驗也證實了干細胞療法在治療心臟衰竭領域是安全可行的，并沒有對患者產生不利影響。

05干細胞與骨關節炎

骨關節炎是一種影響關節的退行性疾病。隨著時間的推移，保護關節、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。軟骨無法進行自我更新，人出生時體內只有這么多細胞，這意味著當這些細胞死亡之后，沒有新的細胞取代它們。因此，關節和骨骼會退化。

這就是干細胞介入的地方，它可以轉化成許多不同類型的特殊細胞，所以有能力變成軟骨細胞，更新曾經不可更新的軟骨。并且干細胞可分泌多種生物活性分子，具有調節免疫和抗炎作用。這些特點可減輕和緩解骨關節炎的臨床癥狀，從根本上改善了關節炎患者的軟骨缺陷，提升療效的同時也降低了患者治療過程中的痛苦和副作用。

2019年4月，《干細胞轉化醫學》刊發了一篇題為《骨髓間充質干細胞治療骨關節炎，患者的疼痛和癥狀得到整體改善，并減少滑膜炎癥》文章。12名年齡在45歲至65歲的中度至重度膝骨關節炎患者接受骨髓間充質干細胞治療。患者被分為3組，每組接受不同劑量的間充質干細胞注射。在12個月結束時，所有患者的疼痛程度和生活質量都有了顯著改善。而且在所有的測試劑量下，骨髓間充質干細胞注射都是安全的，劑量越高，結果越有效。

2017年12月，70歲的有著近10年的骨關節炎病史，平時關節腫痛、僵硬的劉大爺，在接受徐醫附院風濕免疫科醫生的膝關節髕上囊注射間充質干細胞治療后，劉大爺自覺疼痛感明顯消失，腿部活動功能明顯好轉，且睡眠質量及精神狀態均有顯著改善。

目前，徐醫附院風濕免疫科已經做了12例患者。《彭城晚報》以《間充質干細胞移植技術開創生命奇跡》為題報道了本案例。

06干細胞與脫發

溫哥華一家致力于治療脫發的公司正在開發利用真皮鞘杯(DSC)細胞治療雄激素性脫發(男性型脫發)的自體細胞療法。

該公司正在開發的候選產品叫做RCH-01。

它準備開始II期試驗，將招募160名男性受試者。在試驗中，真皮鞘杯細胞將從取自患者頭部后部的活檢組織中分離出來。之后，細胞將在實驗室中擴增，并注射到患者頭皮的禿頂區域。

07干細胞與性功能障礙

男性的性功能會隨著年齡增大而逐漸衰退，通過干細胞調理，可以靶向修復生殖系統的衰老、退化，恢復或增強性功能；年輕體壯性功能障礙的人，通過干細胞調理可恢復良好的性能力。

2017年在英國倫敦舉行的一項醫學會議上，有科學家報道，干細胞治療可恢復經歷了前列腺手術的男性在正常的性交過程中的勃起功能。該報道基于一項I期臨床試驗：15名接受過前列腺手術治療后勃起功能障礙的男性在接受一次干細胞治療的6個月后，有8名男性能進行正常的性交。為治療勃起功能障礙，這些患者在此期間并未接受過藥物或陰莖移植手術。

08干細胞與卵巢早衰

卵巢早衰被認為是導致不孕的“不治之癥”，是指女性40歲之前由于多種病因出現卵巢功能衰竭。根據衛生部門的統計，這種婦科疾病的發病率逐年攀升。當前尚無法從根本上修復受損卵巢功能，無法恢復生育功能，但干細胞技術的發展，成功地讓一些卵巢早衰女性實現了生育夢。

科學研究發現，干細胞可能通過分化卵母細胞或通過旁分泌抑制卵泡凋亡來修復受損卵巢。

2017年，我國研究人員在美國《分子治療》雜志上報告稱，動物試驗顯示，干細胞療法有望安全地治療卵巢早衰。最近人類臨床試驗的成功案例再次證實，干細胞治療卵巢早衰具有十分廣闊的前景。

09干細胞與糖尿病

2019年，美國《時代》周刊將干細胞治療糖尿病納入改變未來醫療的12大創新發明列表中。糖尿病的傳統治療方法是使用降糖藥來輔助胰島素降糖的功能，或者是直接注射胰島素，這些都不能從根本上完全修復胰島細胞，也很難徹底治愈糖尿病。

干細胞在胰腺組織微環境的誘導下分化增殖為胰島細胞，替代受損的胰島β細胞，分泌胰島素，可大幅減少服用降糖藥，在根本上治愈糖尿病。

2017年中南大學湘雅二醫院代謝內分泌科，來自美國紐約的1型糖尿病患兒Ivan接受了干細胞治療。Ivan2歲時被發現患有1型糖尿病，導致體弱乏力不能運動。經過兩個療程的治療后，Ivan血糖控制平穩，胰島素用量較之前減少，胰島功能也得到一定程度恢復，活動耐力明顯增加。Ivan從治療前僅可運動5至10分鐘到治療后可以堅持行走1天，其免疫力也明顯增強。

經過全球招募，首批已治療來自中國、美國、西班牙、澳大利亞、巴西等國家的青少年1型糖尿病患者40例。患者接受治療后，胰島素用量有所降低，C肽下降速度較對照有所延緩，有的甚至在隨訪的15個月期間，完全脫離胰島素治療。

010干細胞與系統性紅斑狼瘡

有研究表明，系統性紅斑狼瘡主要發病機制與T、B淋巴細胞異常活化有關。同時，近年來的研究中表明，間充質干細胞（mesenchymal stem cell，MSC）對于T細胞、B細胞、NK細胞及DC細胞均有免疫調節的作用，通過細胞間的相互作用及產生細胞因子抑制各種淋巴細胞的增殖及其免疫反應，從而發揮免疫重建的功能。

從中文期刊數據庫和中華期刊數據庫中查找干細胞治療系統性紅斑狼瘡的資料，發現共計171例接受干細胞移植治療。總體自體外周血造血干細胞移植治療系統性紅斑狼瘡患者，1年內有效率93.3%，復發率2.2%，有4.4%移植相關死亡，1年后復發率7.3%。自體骨髓干細胞移植和異體骨髓間充質干細胞移植治療患者的近期臨床效果好，隨訪1年無復發，無移植相關死亡。

綜述

干細胞技術一直以來被視為“再生醫學技術”，被譽為繼藥物治療和手術治療之后的第三次醫學革命，是近年來國際醫學前沿重點發展領域，為一些嚴重及難治性疾病的治療帶來了希望。譬如，武漢已經完成超過200例新冠肺炎危重癥患者的干細胞治療。

目前，全球注冊在案的干細胞臨床研究為5000多家，涉及的疾病有140多種。目前，國內已批準成立干細胞臨床研究備案機構140余家，通過審批備案的干細胞臨床研究已達111項。

2018年6月至今，國內相繼有12款干細胞新藥的IND申請獲國家藥品審評中心(CDE)正式受理，7款干細胞新藥IND獲得臨床默示許可，適應癥分別是：類風濕性關節炎、膝骨關節炎、激素耐藥的急性移植物抗宿主病。

隨著干細胞研究的不斷發展，相信在不久的將來，干細胞會應用到更多的難治性疾病中，給更多的患者帶來希望。