科技日報：干細胞移植抗癌大有前途

來源：今日科技日報 02版

2020年10月27日

培育新器官、編輯基因、徹底治愈嚴重疾病……科學家們正在尋找新的方法，通過研究干細胞來解決這些問題。近日，來自俄羅斯的科學家講述了干細胞的醫學應用給人們帶來的獨特新機遇。

干細胞是用于人體自我更新的一種通用“建筑材料”。它們存在于人體生長的各個階段，可以分裂繁殖，同時保持不變。必要時可以在分裂過程中改變“程序”創造出其他的、新的特化細胞，例如血液細胞和各器官細胞，代替“服役期滿”的老細胞。

干細胞根據其來源可分為三大類：胚胎干細胞（來源于胚胎）、產后細胞（成體干細胞）。

胚胎干細胞類似物可以使人有機會進行人工再生并治愈重大疾病。如果從癌癥患者體內提取出所謂的腫瘤相關T細胞，進行改進并放回，可以完全治愈癌癥。T細胞是人體的主要武器，來源于骨髓中的白細胞，可確保識別并消滅攜帶外來抗原的細胞。

得益于俄羅斯核研究大學、中國廣州大學和美國哈佛大學開展的大型項目所取得的成果，如今，獲得T細胞類似物已成為可能。

此外，俄羅斯核研究大學和俄羅斯衛生部國家內分泌學醫學研究中心科學家也在借助干細胞類似物研究治療造成腎上腺皮質功能減退的先天性遺傳缺陷的方法。這種疾病的發病時間一般在出生后的幾個星期內，對嬰兒生命構成嚴重威脅。

俄羅斯核研究大學基因工程實驗室主任帕維爾·沃爾奇科夫表示：“在這種情況下，采用常規基因療法是不夠的：腎上腺皮質干細胞更新速度很快，因此送入的功能性基因復制品的活性只能持續8至12周，之后活性減退。”

為解決這一問題，科學家提出通過基因編輯來“修補”非功能性基因組。在低創、腹腔鏡手術的過程中，將編輯基因的系統輸送到患者體內。科學家目前在用實驗室小鼠來開展相關研究，但要完全解決問題，還需使用人類基因組進行實驗。專家稱，有兩個可行方案，創建帶有人類基因位點的小鼠模型，或使用in vitro體外基因編輯系統（試管內）。

從特定的人身上提取的成體干細胞可用于制定個性化癌癥診斷方案，以及初步篩查具有抗癌活性的物質。

如今，制藥行業積極使用的主要是in vitro 二維模型，即生長在平面上的細胞。但是，二維模型沒有考慮到腫瘤的自然三維結構、復雜的細胞間相互作用，因此，不能給出客觀的結果。

全世界科學家都在研究新的腫瘤疾病模型，既研究相對簡單的腫瘤細胞（球體）和腫瘤碎片（細胞器）3D模型，也研究復雜的器官芯片技術。

俄羅斯喀山聯邦大學基礎醫學和生物學研究所精準和再生醫學科學臨床中心正在研發專門的測試系統：將干細胞、腫瘤細胞和免疫細胞共同培養，加入特殊的胞外基質，使細胞在類似人體天然腫瘤組織的三維空間中生存。此項研發有助于有效獲得類似人體腫瘤的三維類組織結構，并在體外模擬腫瘤轉移和形成抗藥性的過程。

喀山聯邦大學教授、諾丁漢大學基礎醫學榮譽教授阿爾貝特·里茲瓦諾夫稱：“科學家研發的測試系統還可用患者本人的干細胞、腫瘤細胞和免疫細胞，為患者制定個性化抗癌方案。”