中國(guó)CAR-T療法競(jìng)爭(zhēng)格局

細(xì)胞與基因治療（Cell & Gene Therapy，CGT）是當(dāng)前生物醫(yī)藥領(lǐng)域最火熱的賽道之一，免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療相關(guān)的進(jìn)展可謂是日新月異。CAR-T療法作為近幾年抗癌療法的寵兒，短短十余年的探索，其有效性陸續(xù)得到驗(yàn)證，從臨床研發(fā)走向商業(yè)化。根據(jù)沙利文分析，預(yù)測(cè)全球在2030年CAR-T療法的市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到218億美元。

       數(shù)據(jù)來源：Frost&Sullivan

興業(yè)證券金融與經(jīng)濟(jì)研究院整理

2017年，由諾華研發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法Kymirah被美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，這是全球首個(gè)獲批的CAR-T細(xì)胞療法。至此之后，先后有8款藥物上市，其中6個(gè)產(chǎn)品由FDA批準(zhǔn)上市，2個(gè)產(chǎn)品由國(guó)家食藥監(jiān)總局（NMPA）批準(zhǔn)上市。治療范圍主要在于血液系統(tǒng)腫瘤，涵蓋包括B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、復(fù)發(fā)或難治性濾泡瘤、復(fù)發(fā)或多發(fā)性骨髓瘤。

數(shù)據(jù)來源：各公司網(wǎng)站及公開資料，行業(yè)報(bào)告、白皮書整理

國(guó)內(nèi)已批準(zhǔn)復(fù)星凱特、藥明巨諾2款靶向于CD19的CAR-T療法、而信達(dá)生物/馴鹿醫(yī)療的BCMACAR-T療法正在申請(qǐng)上市，此外美國(guó)已批準(zhǔn)傳奇生物開發(fā)的BCMACAR-T。

目前中國(guó)企業(yè)在國(guó)內(nèi)開展的CAR-T臨床管線主要集中于CD19與BCMA，也有一些公司在新靶點(diǎn)上做出突破，如科濟(jì)藥業(yè)在CLDN18.2的胃癌實(shí)體瘤中展現(xiàn)CAR-T療法的初步療效。

數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方Next Pharma，海通國(guó)際

我國(guó)CAR-T快速崛起,截至目前，國(guó)內(nèi)開展的CAR-T臨床試驗(yàn)數(shù)量已經(jīng)超過500項(xiàng)，居世界第一，這也是中國(guó)首次在一個(gè)新藥研發(fā)領(lǐng)域走到國(guó)際前列。國(guó)內(nèi)獲批上市CAR-T療法的公司復(fù)星凱特、藥明巨諾、南京傳奇。其他如科濟(jì)藥業(yè)、亙喜生物、馴鹿醫(yī)療、西比曼生物、永泰生物、上海細(xì)胞治療集團(tuán)、華道生物、藝妙神州、恒潤(rùn)達(dá)生、斯丹賽生物、合源生物、博生吉、天科雅、北恒生物、邦耀生物、優(yōu)卡迪等在CAR-T賽道均有多條管線布局。目前，國(guó)內(nèi)注冊(cè)臨床的CAR-T產(chǎn)品存在靶點(diǎn)扎堆現(xiàn)象，CAR-T療法中已有上市產(chǎn)品的成熟靶點(diǎn)CD19和BCMA的開發(fā)品種占比超過80%。國(guó)內(nèi)注冊(cè)臨床的CAR-T產(chǎn)品，血液腫瘤比重遠(yuǎn)超實(shí)體瘤，亟待更優(yōu)的解決方案。

CAR-T治療還存在幾個(gè)重要難題亟待解決：CRS和ICANS等不良反應(yīng)；腫瘤相關(guān)抗原逃逸導(dǎo)致癌癥復(fù)發(fā)（如CD19逃逸）；在慢性白細(xì)胞白血病和非霍奇金淋巴瘤中需要提高效應(yīng)活力；在實(shí)體瘤中表現(xiàn)未達(dá)預(yù)期；通用型CAR-T還未真正走向臨床，前幾代的CAR-T治療成本過于高昂等。這也是需要CAR-T治療產(chǎn)業(yè)鏈上下游需要攜手合作，共同解決的難題。