2021年6月23日,美國休斯頓地區非營利組織希望生物科學干細胞研究基金會(HBSCRF)獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準開展一項關于同種異體脂肪來源間充質干細胞,多次靜脈輸注,治療帕金森的2期臨床試驗(NCT04928287),旨在評估該療法的有效性和安全性,以及在改善帕金森病患者日常生活活動和生活質量方面的作用。
這項納入60名患者的試驗是FDA獲批HBSCRF針對帕金森病進行的第2項臨床試驗。HBSCRF此前已經開展了一項自體脂肪來源間充質干細胞的雙盲安慰劑對照研究,納入了24名帕金森病患者。HBSCRF可能是美國第一個針對同一疾病同時進行自體細胞和同種異體細胞治療評估的研究組織。HBSCRF創始人Donna Chang表示:“我們想要探索脂肪來源間充質干細胞在帕金森病中如何發揮作用的各個方面。雖然我們的主要研究重點一直是自體干細胞,但在之后的研究中,我們遇到了需要細胞,但體內干細胞儲備不足的情況。為了給這些患者帶來獲益,我們進入了同種異體研究領域,并發現同種異體細胞治療也能夠具有很好的安全性;如果一些患者需要立即得到治療,同種異體細胞也具有優勢。我們將探索可能性視為我們的責任,我們希望這些試驗能夠帶來價值的信息。”迄今為止,HBSCRF的在研干細胞候選藥物已獲得多項FDA批準,涉及11個疾病領域的20項臨床研究,包括COVID-19的預防和治療、阿爾茨海默病、創傷性腦損傷(TBI)、帕金森病、肌萎縮側索硬化(ALS)、原發性側索硬化(PLS)、嚴重的骨關節炎、完全性和不完全性脊髓損傷、腦癱、慢性肌肉骨骼疼痛和狼瘡。HBSCRF創建于2020年3月,在其運營的第一年,已向患者給予了近1000億個細胞。干細胞移植治療帕金森病主要作用機制是將其誘導分化為多巴胺能神經元,發揮細胞替代作用;還可利用其分泌神經營養因子、免疫調節等發揮神經保護功能,促進損傷的多巴胺能神經元修復。近年來,針對帕金森病的干細胞療法備受關注,相關的臨床試驗也相繼獲得監管部門審批。截至目前,在美國國立衛生研究院clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療帕金森病的臨床研究近30項,其中涉及的干細胞種類包括誘導多能干細胞、間充質干細胞、神經干細胞、胚胎干細胞等。▲ 圖片來源:clinicaltrials.gov
干細胞已經成為了帕金森病治療的重要研究趨勢。隨著研究的進展和對疾病主要病因理解的進一步加深,干細胞治療有望在帕金森病治療領域中展現出突破性的成績,為廣大患者減輕疾病負擔,帶來生活質量上的重大改善。
參考資料:
1.https://www.businesswire.com/news/home/20210621005227/en/
2.https://clinicaltrials.gov/
3.博雅干細胞《FDA批準新型干細胞治療帕金森的臨床試驗》
4.https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sctm.19-0430