自閉癥到底是個(gè)什么鬼

孤獨(dú)癥譜系障礙（ASD）簡(jiǎn)稱孤獨(dú)癥，也稱自閉癥，是一組以社交溝通障礙、興趣或活動(dòng)范圍狹窄以及重復(fù)刻板行為為主要特征的神經(jīng)發(fā)育性障礙，在普通人的眼中，自閉癥就是“自我封閉”的代名詞，但這樣的認(rèn)識(shí)并非準(zhǔn)確。自閉癥表現(xiàn)在不同程度上的語言交流障礙，行為、感知、情緒管理異常，智力和認(rèn)知缺陷等諸多方面。這種與常人的 “不同”， 往往讓自閉癥患兒和家庭陷入痛苦和絕望。

據(jù)Autistica公布的報(bào)告稱，患有自閉癥的人群平均壽命比普通人短18年。

目前報(bào)道每1000名兒童中約有18人患有ASD。多數(shù)ASD患兒預(yù)后不良，影響到成年后的生活、學(xué)習(xí)和工作質(zhì)量，并給家庭和社會(huì)帶來沉重的經(jīng)濟(jì)和精神負(fù)擔(dān)，因此早期發(fā)現(xiàn)、早期干預(yù)尤為重要。

目前ASD目前ASD的早期干預(yù)以教育訓(xùn)練為主，目的在于改善核心癥狀，促進(jìn)智力發(fā)展，培養(yǎng)生活能力，改善生活質(zhì)量。這些傳統(tǒng)的治療手段，僅能使極少數(shù)的患者回歸社會(huì)，大部分患者仍然處于生活難以自理的狀態(tài)。還需要患者家庭以及社會(huì)付出難以承受的精神和經(jīng)濟(jì)方面雙重的巨大壓力。

因此，人們迫切需要找到一種可有效改善自閉癥癥狀的治療方法。干細(xì)胞療法，可能是目前治療孤獨(dú)癥的新選擇！

干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥的原理

研究發(fā)現(xiàn)，有科學(xué)家提出，自閉癥的病根與腦內(nèi)神經(jīng)元受損和顱內(nèi)供血不足有一定關(guān)聯(lián)。而干細(xì)胞可以調(diào)節(jié)機(jī)體免疫功能，并通過自身分化和分泌細(xì)胞因子和神經(jīng)肽刺激新生血管形成，改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細(xì)胞，從而減輕患者孤獨(dú)癥的癥狀。

臨床探究干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥的有效性

Cheng等對(duì)29例2~6歲的ASD兒童進(jìn)行了一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、對(duì)照研究，發(fā)現(xiàn)自體臍血治療ASD兒童是安全的，在社交方面有改善的趨勢(shì)，結(jié)果顯示具有治療意義。

Dawson等開展了一系列應(yīng)用自體臍血單次靜脈輸注治療ASD的試驗(yàn)，將25例2~6歲的ASD兒童納入研究，在臍帶血輸注前、輸注后6個(gè)月和12個(gè)月，對(duì)參與者進(jìn)行一系列行為和功能測(cè)試，采用了Vineland適應(yīng)行為量表-Ⅱ社會(huì)化分量表 ( VABS-SS) 、臨床總體印象嚴(yán)重程度和改善量表( CGIS) 以及表情單字圖片詞匯測(cè)試4 ( EOWPVT) 進(jìn)行評(píng)分。

結(jié)果顯示，3種量表評(píng)分同時(shí)改善，專注能力、注意力、靜坐耐力、睡眠、眼神交流、社交和記憶等方面均得到改善，通過應(yīng)用量表評(píng)估，證實(shí)了自體臍血輸注治療ASD的安全性、可行性和有效性，同時(shí)也證明了這幾個(gè)評(píng)估量表的敏感性以及用于評(píng)估治療效果的可靠性。

干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥的安全性

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療總體安全性尚可。

make等對(duì)新生兒缺氧缺血性腦病患兒使用MSCs輸液治療發(fā)現(xiàn)患兒耐受良好，未發(fā)生不良事件。

Wang等對(duì)84例腦積水兒童進(jìn)行了4次MSCs輸注，未報(bào)告與輸液相關(guān)的不良事件。

Brown等對(duì)168例患有腦癱、腦積水或其他腦損傷的嬰幼兒使用MSCs治療，只有 1.5%的患兒出現(xiàn)輕度過敏反應(yīng)( 蕁麻疹和/或喘息) ，3年內(nèi)未發(fā)生不良事件。

展望：干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥與它能夠增殖、更新及分化的潛能有關(guān)，干細(xì)胞通過表達(dá)抗炎、抗膠質(zhì)化、抗凋亡和促血管生成神經(jīng)再生作用因子，達(dá)到神經(jīng)再生和修復(fù)作用有關(guān)。

總而言之，眾多臨床試驗(yàn)表明，干細(xì)胞治療自閉癥安全有效。希望科學(xué)家們盡早研發(fā)出治療自閉癥的干細(xì)胞藥物，從而給全球自閉癥患者帶來新生。