人體的腎臟就像一個“過濾器”，可以過濾掉身體產生的有毒物質，然后分解通過尿液排出體外。而一旦這個“過濾器”出現問題，廢物排不出去，不僅會損毀“過濾器”，整個身體系統也會崩潰。

腎病綜合征是由多種腎臟疾病引起的具有共同臨床表現的一組綜合征，有分原發性和繼發性，泰迪今天先說說原發性的。

什么是原發性腎病綜合征（PNS)：原發性腎病綜合征。一般為原發性腎小球疾病所引發，如微小病變性腎病、膜型腎病、膜增殖性腎病、系膜增生性腎炎、局灶性節段性腎小球硬化等。原發性的病因可由免疫介導性炎癥所致的腎損害。

01微小病變腎病，常見于兒童及青少年。起病隱匿，常有尿血癥狀。

02膜型腎病，一般發病基本都是中年以后，起病隱匿，病變發展緩慢，易發生腎靜脈血栓，肉眼血尿罕見。

03膜增殖性腎病，多發病于年輕人，發病迅速，幾乎所有的患者都有鏡下血尿，腎功能呈進行性減退，約1/3患者伴有高血壓。

04系膜增生性腎炎，此病也好發于青少年，可急性發作，起病不詳?；颊叱Ｓ心蜓Y狀，還有輕、中度高血壓。

05局灶性節段性腎小球硬化，大部分患者都是無察覺下發病，表現最多的是腎病綜合征，其次是鏡下血尿，腎功能進行性減退。

原發性腎病綜合征臨床表現為“三高一低”的癥狀。

• 大量蛋白尿：24小時尿蛋白定量＞3.5g/d，是診斷腎病綜合征的可靠指標之一。尿液中出現大量泡沫。

• 高度水腫：最明顯的體征，浮腫，以面部、下肢、陰囊部最明顯。

• 高脂血癥：脂類代謝異常引起。

• 低蛋白血癥：血漿白蛋白<30g/L，伴有營養不良。

盡管現在來看，對于腎功能衰竭者可以采用腎移植和終身透析來維持生命?？墒悄I移植缺乏腎源是常有之事，此外長期透析對身體具有明顯副作用。

找到有效替代腎移植和透析療法的更好治療方式，一直是科學家、醫生們探索的重大課題，而干細胞移植技術的出現，或許將成為新的治療選擇。

干細胞療法給原發性腎病綜合征帶來希望

干細胞治療的目標是修復已損傷的腎臟組織，恢復原有腎臟功能，為原發性腎病綜合征帶來了新的治療方法。

干細胞是一種未分化細胞，具有自我更新、多向分化、高度增殖的潛能。有研究表明間充質干細胞（MSCs）具有向腎實質干細胞分化的潛能，可以分化為系膜細胞、上皮細胞、足細胞、內皮細胞團等多種腎臟細胞。

臨床應用一

目的：觀察臍帶間充質干細胞(UC-MSCs)治療原發性腎病綜合征(PNS)的療效與安全性。

方法：選取25例自愿接受UC-MSCs治療的PNS患者作為治療組，再選取25例PNS患者作為對照組，兩組患者均按腎病綜合征治療常規治療，治療組在基礎治療的基礎上加用UC-MSCs治療。

隨訪4個月，分別在UC-MSCs治療前(0周)及治療后第1、2、3、4、8、16周測定24小時尿蛋白定量、總蛋白、白蛋白、尿素氮、血肌酐、甘油三酯、膽固醇，在治療前(0周)及治療后第4、16周測定免疫球蛋白G(IgG)、免疫球蛋白A(gA)、免疫球蛋白M(IgM)，治療后1年隨訪其復發情況，并觀察不良反應發生情況。

結果：①同一時間點兩組24小時尿蛋白、總蛋白、白蛋白分別比較均顯示：UC-MSCs治療前(0W)及治療后1W、2W、3W治療組和對照組之間治療意義不大。治療后4W、8W、16W治療組和對照組之間，具有治療意義！IgG的比較結果顯示：在治療第0W、4W治療意義不明顯，在治療后16w，具有治療意義！

治療組與對照組尿素氮、血肌酐、甘油三酯、膽固醇、IgA、IgM之間具有治療意義！

②隨訪16周后發現，治療組比對照組復發率低。

③在整個干細胞輸注過程及觀察過程中未出現疑似干細胞治療相關的不良反應或副作用。

結論：UC-MSCs對改善PNS病情及防止PNS的復發有積極作用，無副作用或不良反應。

臨床應用二

目的：探討臍帶間充質干細胞(UCMSC)治療難治性原發性腎病綜合征(PNS)的初步療效與安全性。

方法：研究人員納入30例難治性PNS患者（男23例，女7例），均符合激素治療依賴或抵抗的難治性腎病綜合征診斷標準。干細胞移植采用外周靜脈輸注的方式，每隔1周輸注1次，輸注量為(1～2)×106個/kg/次，4次為一療程，隨訪12個月。

結果：①腎臟指標：24h尿蛋白定量、白蛋白、總蛋白、肌酐、eGFR、膽固醇6個指標治療前與治療后4周、8周、16周、24周比較，具有治療意義。

②效價分析：4周緩解率為46.67%，緩解患者共14例；8周緩解率為60%，緩解患者增至18例；16周為66.67%，緩解患者增至20例；24周上升為70%，緩解患者增至21例。（注：緩解率為完全緩解和部分緩解之和）

③復發情況：對30例難治性PNS隨訪12個月，復發5例，復發率16.7%。復發5例中2例因上呼吸道感染，1例因激素停用，1例因腹瀉，1例無特殊原因導致24h尿蛋白定量增加≥1.0g。

④安全性：對干細胞治療過程中進行安全性評估，認為干細胞對難治性PNS是安全的，無嚴重不良反應產生。

研究表明干細胞療法對改善原發性腎病綜合征病情及防止原發性腎病綜合征的復發有積極作用，臨床緩解率高、起效較快且并發癥較少，其遠期療效仍需進一步觀察。

參考資料

【1】：丘美蘭. 臍帶間充質干細胞治療原發性腎病綜合征的臨床療效研究[D]. 福建醫科大學,2013.

【2】：李俊霞,周欣諭,丘美蘭,等. 臍帶間充質干細胞對難治性腎病綜合征的療效觀察[J]. 中華細胞與干細胞雜志（電子版）,2016,6(2):92-96. DOI:10.3877/cma.j.issn.2095-1221.2016.02.004.