據在北京、上海、西安三地進行的流行病學研究表 明在40歲以上的人口中大約每250人就有1例帕金森病患者，65歲以上的人口中，大約每100人就有1例患者。 據世界帕金森病協會資料顯示，全球現有超過400萬帕金森病患者，中國有170萬人患病，估計中國每年有近 10萬人成為新發的帕金森病患者。患病率進入了前所未有的“黃金期”，高達1.7%帕金森病的危害僅次于腫瘤、心腦血管疾病，被稱為中老年人的“第三殺手”。

目前認為帕金森病已知的病因有以下幾方面：遺傳、環境毒素、人口老齡化加速、氧化應激、藥物所致、腦損傷。

傳統藥物治療方法只能改善癥狀，不能控制疾病進 展、易形成耐藥；手術治療創傷大，易復發，適應證局限，存在顱內出血、面癱、語言障礙等危險；腦深部電刺激療法(DBS)也有局限性。

隨著研究的進展，對帕金森病病因、發病機制、解剖 學基礎有了更深入地了解，科學家意識到從根本上解決問 題需要依靠神經保護治療和神經功能重塑策略。

1988年，Lindvall 等開展了第1例人胚胎中腦移植治療原發性帕金森病，后來國內外學者應用神經干細胞移植對帕金森病開展了探索性的治療研究。部分帕金森病患者神經功能有顯著改善，短期內可以停用藥物或減少藥物治療。

干細胞治療帕金森病的研究經歷了胎腦-自體骨髓間充質干細胞-臍帶源間充質干細胞-胚胎神經干細胞的發展過程。

神經干細胞移植治療帕金森病的作用機制：向多巴胺能神經元分化、分泌多巴胺遞質、改變細胞生物電變化、調節內環境、建立細胞間網絡聯系、減少炎癥和神 經元的退化、生長血管、改變帕金森病的自然進程。

神經干細胞移植治療帕金森病的可行性

① 帕金森病的發病機制明確。

② 帕金森病的發病部位局限。

③ 成功而穩定的動物模型。

④ 可以體外分化特異的細胞類型進行移植。

⑤ 神經系統是免疫豁免區。

⑥ 前期動物實驗和臨床試驗證明有效。實驗主要探討神經干細胞移植治療帕金森病的有效性以及安全性。

臨床案例

研究人員入選原發性帕金森病患者30例，男14例，女16例，年齡44-83歲，平均(65.47±10.47)歲；病程8-216個月， 平均(65.47±50.15)個月。

神經干細胞移植數量、時間、途徑：

① 移植的細胞數量： 計數5×10^6-2×10^7制作成混懸液4-6mL。

② 移植時間：1次/周，共3次，

③ 移植途徑：腰穿、頸動脈注射、介入。

功能評估：

有效性：統一帕金森病評定量表(UPDRS) Ⅰ、Ⅱ、 Ⅲ部分： 震顫、強直、步態、語言、表情、抑郁。修正Hoehn-Yahr分級量表以及帕金森病Schwab&England日常活動分級量表評分。

安全性：移植前、移植后7d，移植后1，3，6，12 個月檢測和評估血尿常規、肝功、腎功、心電、胸片、頭部 MRI、頸部血管超聲、一般不良反應、 嚴重不良 反應、致病性、致瘤性、致殘性。

主要觀察指標：統一帕金森病評定量表(UPDRS) 評分、帕金森Hoehn-Yahr(修正)分級量表評分、帕金森病Schwab&England日常活動分級評分、血尿常規、 肝功、腎功、不良反應。

帕金森患者入院及兩次隨訪生化指標檢查結果比較見表3。

帕金森患者治療前后功能評價結果見表4，圖5。

安全性：30例帕金森病患者中，9例患者出現發熱，2例頭痛，1例周身不適，對癥處置一兩天恢復正常。 無一例發生嚴重不良反應，隨訪2年，無任何不適和后遺癥。治療前后血生化、血尿、心電、頭部MRI檢查無異常改變。

典型病例：患者，女，82歲，神經干細胞移植3次， UPDRS積分：移植前81分，移植后1個月49分；帕金森 Hoehn-Yahr(修正)分級量表：移植前4級，移植后2級。移植前后血尿常規、肝功、腎功、心電、胸片無異常改變，無不良反應發生。

研究結果：30例帕金森病患者移植治療無明顯并發癥，表明該療法安全有效，通過隨訪發現神經干細胞移植能有效 控制帕金森病病理進程、恢復受損腦功能，改善患者的神經功能。

研究人員將進一步進行大樣本多中心隨機對照試驗進一步驗證療效及相關影響因素，長期隨訪進一步評估神經干細胞移植治療帕金森病的有效性和安全性，制定綜合方案、探索移植最佳細胞數量、移植次數、療程等，進一步進行高效誘導分化，開展多巴胺能神經元臨床應用研究。