神經干細胞移植26例小兒腦癱的效果及安全性評估發表時間:2021-05-22 16:28作者:杭吉干細胞科技 對于小兒腦性癱瘓(以下簡稱腦癱)的治療,目前臨床治療方法較多,如手術、康復、家庭教育及藥物等,然而這些療法未能從根本上修復受損的神經組織,因此臨床效果均不盡人意。 近年來,干細胞研究得到突飛猛進發展, 為腦癱的治療帶來了新的方向和曙光。如分化為新的神經元或膠質細胞,分泌人體腦部需要的多種神經營養因子以及促進腦血管恢復重建等修復受損腦部組織,從而達到對腦癱治愈目的。 背景:神經干細胞(NSCs)具有增殖和分化潛能,能夠修復和替代受損的腦組織,從根本上糾正神經受損導致的運動功能障礙。目前,神經干細胞移植治療腦癱的臨床療效已經得到初步肯定。 目的:觀察神經干細胞移植治療腦性癱瘓患兒的運動功能變化和安全性。 方法:分離人胚胎腦神經干細胞,并進行免疫熒光染色特異性蛋白鑒定后,靜脈途徑移植治療26例腦性癱瘓患兒。神經干細胞移植前及移植后3,6個月,用粗大運動功能評價量表(GMFM)和嬰幼兒精細運動發育量表 (PDMS-FM)評估患兒的運動功能;檢測移植前后血常規和肝腎功能,監測患兒臨床不良反應。 主要觀察指標:腦癱患兒神經干細胞移植后運動功能變化及細胞移植的安全性評估。 腦癱患兒神經干細胞移植前后運動功能變化 GMFM評分變化:神經干細胞移植3和6個月后,患兒GMFM的A、B、C功能區得分及總分較移植前評分均有顯著提高(P<0.05,P<0.01);D、E功能區得分在移植3和6個月后有一定升高,見表1。 PDMS-FM評分變化:神經干細胞移植3個月后,患兒FMQ、Gr和VI評分均有一定提高,神經干細胞移植6個月后,患兒MQ、Gr和VI評分均轉移植前有顯著升高(P < 0.05,P< 0.01),見表2。 說明腦癱患兒神經干細胞移植后精細運動功能改善要晚于粗大運動功能改善。 腦癱患兒神經干細胞移植的安全性 26例腦癱患兒細胞移植前后血常規和肝腎功能各項指標檢查結果均處于正常范圍,在整個移植治療過程中3例患兒在神經干細胞移植后精神狀態較差,有低熱和輕度嘔吐,經過對癥治療后好轉,未見其他不良反應。 結果與結論6個月隨訪期間無遺失病例,神經干細胞特異性蛋白檢測均為陽性。 神經干細胞移植3,6個月 患兒GMFM 量表的 A、B、C 功能區得分及總分較移植前顯著提高(P < 0.05,P < 0.01),而 D、E 功能區得分未見明顯提高(P > 0.05); 患兒精細運動發育商、抓握能力指數和視覺感知能力指數在細胞移植3個月未見明顯提高(P > 0.05),但在移植6個月均有顯著提高(P<0.05,P<0.01)。 26例腦癱患兒細胞移植前后血常規和肝腎功能各項指標均處于正常范圍,整個移植治療過程中未見明顯嚴重不良反應。 表明人胚胎腦神經干細胞移植較安全,能改善腦性癱瘓患兒的運動功能,且對粗大運動的治療起效比精細運動更快。 因此,從本研究目前的結果來看,神經干細胞移植治療小兒腦癱具有較好的臨床療效和可行性,且安全。 綜上神經干細胞移植治療具有廣泛的應用前景,且隨著研究不斷的深入,神經干細胞也可作為移植的供體細胞和基因載體用于臨床治療,因此,對臨床治愈小兒腦癱注入新的活力。 |
行業動態 干細胞治療 干細胞移植 |