干細胞移植治療小腦萎縮臨床研究進展

小腦是人體重要的器官，它可以控制身體與四肢肌肉的協調。而小腦萎縮是一種以小腦性共濟失調和腦干損害為主的中樞神經系統慢性病變疾病，對患者日常生活會造成嚴重影響。小腦萎縮癥多青壯年時期發病.

病程可長達二十年，病患由發病初期的口齒不清、步態不穩、共濟失調、行動跌跌撞撞，走起路來呈蹣跚狀，猶如企鵝，因此亦被形象地稱為"企鵝家族”。到末期吞咽困難，終至臥床、插鼻胃管，生活無法自理。

小腦萎縮癥是一種家族顯性遺傳病，相關基因定位于人類第9號染色體。若父母一方患有小腦萎縮癥，其子女不分性別都將有50%的概率罹患此病。除遺傳因素，發病還可能與病毒感染、中毒和長期腦供血不足誘導有關。據數據顯示，全球大概400萬小腦萎縮患者，而我國已超200萬，約占全球患者的一半。

小腦萎縮本身不致命，但致殘率高。若患者沒有得到及時治療，病情愈發嚴重，漸漸失去正常的思維能力，甚至危及患者生命。因此，得了小腦萎縮最關鍵的是要及早進行治療。醫學上針對小腦萎縮的治療，除了物理治療、手術治療、藥物治療外，干細胞療法有望治愈腦萎縮。

科學家研究發現，干細胞移植能修復小腦萎縮，改善腦萎縮患者的記憶力減退、頭痛頭暈、反應遲鈍、行走不穩、神情呆滯等臨床癥狀，有效改善其生活質量，從而使患者能達到基本的生活自理。

1、 干細胞具有自我復制和多向分化潛能

干細胞作為種子細胞，移植到患者身體后可分化再生成神經元，也可激活內源性神經干細胞，促進神經元的再生，重建大腦中樞神經系統網絡，從而使受控于損傷中樞神經系統的肢體活動障礙、智力發育障礙等癥狀得以全面的改善。

2、 干細胞具有分泌作用

干細胞具有自分泌和旁分泌作用，可激發自身或周圍的細胞分泌各種細胞因子，促進腦細胞生長，補充減少的腦細胞，從而恢復神經細胞的正常功能，改善大腦認知功能障礙和各種減退的功能。

3、遷移到損傷部位分化和替代損傷和死亡的神經細胞

4、有效的抗炎及免疫調節作用

對38例脊髓小腦性共濟失調患者給予臍帶間充質干細胞鞘內注射治療，1次/周，4次為1個療程。38 例患者共接受52個療程治療，其中27例接受1個療程治療，8例接受2個療程，3例接受3個療程。

采用世界神經病聯合會國際合作共濟失調量表(ICARS)對患者治療前后神經功能進行評定，分值越高表示神經功能缺損越嚴重，采用日常生活能力量表(ADL)對患者治療前后的日常生活能力量進行評估，分值越低，日常生活能力越強。治療后對患者進行隨訪。

38例脊髓小腦性共濟失調患者52個療程治療中，44個療程有效，有效率為84.6%， 38例脊髓小腦性共濟失調患者52個療程治療結束1個月與治療前比較，ICARS、ADL評分差異均有顯著性意義。

脊髓小腦性共濟失調患者52個療程治療結束1個月與治療前ICARS各單項：姿勢和步態障礙、動態功能(共濟運動、描圖)障礙、語言障礙、眼球運動障礙評分比較差異有顯著性意義(表2)。

有效患者行走不穩、站立不穩、 運動遲緩、上肢精細動作障礙、書寫困難、構音障礙、 眼球運動障礙等臨床癥狀得到改善。

有效的44個療程中， 姿勢和步態改善37例次，動態功能(共濟運動、描圖)改善 33例次，語言障礙改善13例次，眼球運動障礙改善5例次。

研究結果表明，臍帶間充質干細胞蛛網膜下腔注射治療小腦萎縮是安全的，可在一定程度上改善神經功能。有效患者通過間歇多療程治療可以延緩疾病進展，提高生命質量。